Fate Therapeutics与加州大学圣地亚哥分校的研究人员合作，从人类诱导的多能干细胞开发了第一个现成的免疫疗法，目前正在临床试验中。
缓解10年后，德里克·拉夫(Derek Ruff)的癌症又复发了，这次是IV期结肠癌。尽管进行了几轮积极的化学疗法，姑息性放疗和免疫疗法，他的疾病仍在发展。在2019年2月，作为在UC圣地亚哥健康中心摩尔斯癌症中心进行的I期临床试验的一部分，Ruff成为世界上第一位接受人类诱导的多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法治疗癌症的患者称为FT500。
“这是基于干细胞的医学和癌症免疫疗法领域的里程碑式成就。这项临床试验代表了人类诱导的多能干细胞产生的细胞首次用于更好地治疗和对抗癌症的研究，”再生医学部医学教授，加利福尼亚大学细胞治疗主任Dan Kaufman医师表示圣地亚哥医学院。
“这是15年工作的结晶。我的实验室是第一个从人多能干细胞生产天然杀伤细胞的实验室。与Fate Therapeutics一起，我们已经在临床前研究中证明了这种产生多能干细胞的自然杀伤细胞的新策略可以在细胞培养和小鼠模型中有效杀死癌细胞。”
现成的，iPSC衍生的自然杀伤(NK)细胞癌免疫疗法已获得美国食品和药物管理局的批准，于2018年11月进入临床试验。Kaufman在过去四年中一直与Fate Therapeutics合作，将iPSC- NK细胞用于癌症患者。
NK细胞是专门的免疫细胞，在杀死癌细胞方面非常有效。虽然可以从供体或患者的血液中分离出NK细胞，但该试验使用的是在实验室中完全由人iPSC产生的NK细胞。由于人类iPSC具有无限的自我更新和向机体所有细胞类型分化潜能的独特双重特性，因此这些细胞可用作起始材料，以具有成本效益的方式大量生产NK细胞。
在考夫曼实验室的研究中，与明尼苏达大学共济会癌症中心的Fate和研究人员合作，确定了有效生产适合临床使用规模的NK细胞的条件。由于FT500不需要像其他T细胞疗法那样与患者匹配，研究人员说FT500可以在门诊环境中作为“现成”的细胞产品来使用，从而减少了治疗患者所需的时间和资源。
FT500临床试验是一项两臂研究，涉及多达64位患者，用于治疗晚期实体瘤。它旨在评估在以往治疗无效的患者中，作为单一疗法以及与三种基于检查点抑制剂的免疫疗法(nivolumab，pembrolizumab或atezolizumab)之一组合使用时，在多个周期内多次给药的FT500的安全性和有效性。或通过检查点抑制剂治疗已确认疾病进展的人。
鲁夫说，起初他对成为新疗法的第一位病人有些担心，但现在他很热情。
拉夫在圣地亚哥唯一的国家癌症研究所指定的综合癌症中心穆尔斯癌症中心的床上向妻子点头说：“每个人都对这项试验感到兴奋和乐观，它蔓延到了我们。”“来到NCI癌症中心对我来说意义重大。我的选择不好。有人可能不选择临床试验，但对我来说，我希望有机会治愈。”
医学博士，摩尔癌症中心FT500试验的首席研究员，拉夫NK细胞疗法的首席医师Sandip Patel医师实体瘤中基于细胞的免疫疗法的前景。
“我们有兴趣扩展我们针对实体瘤的免疫细胞类型的武器库，迄今为止主要是针对T细胞的疗法，并扩展到其他细胞类型，例如天然杀伤细胞，在治疗方面可能具有独特优势。某些癌症类型，”专门从事癌症免疫疗法和早期临床试验的Patel说。“与一家创新的本地圣地亚哥公司(如Fate Therapeutics)以及诸如UC圣地亚哥的Dan Kaufman这样的合作者一起从事真正新颖疗法的能力特别令人兴奋。”
在明尼苏达大学工作期间，考夫曼开始专注于NK细胞。他的最初目标是制造用于血液和骨髓移植的早期人类iPSC，作为供体细胞的补充或替代。随着癌症领域的发展，激发了他对进入细胞疗法应用的兴趣。
标签： 免疫疗法
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