肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种破坏性且无法治愈的神经系统疾病，会影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉失去控制能力，并且在诊断后的几年内通常会死亡。与其他神经退行性疾病一样，在ALS中，特定的蛋白质聚集体长期以来被认为是病理学的标志，但尚不清楚它们是否代表疾病的真正原因。确实，在尝试治疗神经退行性疾病(例如阿尔茨海默氏病)时，缓解凝集作为治疗策略屡屡失败。
为了对此问题有更多的了解，基因组监管中心(CRG)和加泰罗尼亚生物工程研究所(IBEC)的研究人员采用了一种称为深层诱变的新方法，但结果出乎意料。IBEC研究员，CRG校友，第一作者Benedetta Bolognesi说：“通过研究蛋白质中所有可能的突变，我们可以更可靠地了解毒性，并且我们很高兴继续研究涉及神经退行性疾病的更多蛋白质。”的纸。
在ICREA研究教授Ben Lehner和Gian Tartaglia的实验室之间的合作中，Benedetta Bolognesi和Andre J. Faure专注于TDP-43，该蛋白聚集在几乎所有ALS患者的运动神经元中。他们制造了50,000多种TDP-43突变体，并追踪了它们对酵母细胞的毒性。研究人员发现，聚集的突变体形式实际上比其他版本的蛋白质毒性低，而其他形式的蛋白质却在细胞中形成了异常的液体。莱纳说：“这与我们的预期正好相反，并挑战了该领域的许多假设。
Bolognesi正在研究TDP-43的聚集在哺乳动物细胞和神经元中是否也具有保护作用，这仍然有待确定，但是如果事实证明是这样，则意味着我们将必须完全改变我们治疗ALS的方式如果我们想产生重大影响。
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