研究人员于10月10日在《干细胞报告》(Stem Cell Reports)杂志上报告说，两种经临床批准的药物(伟哥和Plerixafor)的组合可快速有效地将骨髓中的血液干细胞转移到小鼠的血液中。该策略几乎与当前用于造血干细胞动员的标准方案一样有效。
加州大学圣克鲁斯分校的干细胞生物学家卡米拉·福斯伯格(Camilla Forsberg)说：“鉴于这两种药物均已获得FDA批准，因此可以在人类志愿者中进行相对较快的测试。”如果在人类临床研究中证明是安全有效的，那么“临床医生可以在为患者和移植疗法中使用的造血细胞自愿捐赠者选择治疗策略时考虑这些发现。”
造血干细胞移植可以用健康细胞代替异常形成血液的干细胞，是治疗多种血液和免疫疾病的有效方法。该程序包括将骨髓中的造血干细胞动员到血液中，然后收集这些细胞以移植回同一个人或接受者。但是，重大障碍使得造血细胞疗法主要保留给恶性疾病患者，并且已经超出其他治疗选择。使用造血干细胞移植的主要障碍包括供体细胞的供应有限和缺乏有效的收集方法。
当前用于造血干细胞和祖细胞动员的标准方案包括多日注射粒细胞集落刺激因子(G-CSF)。尽管在大多数情况下有效，但G-CSF昂贵，在某些供体中会产生诸如恶心，疲劳和骨痛之类的副作用，并且在接受化学疗法的癌症患者中通常不成功。另外，它不适用于重病，老年人或镰状细胞病患者。动员造血干细胞的另一种药物是Plerixafor，但作为单一药物并不是很有效。福斯伯格说：“更好的收割方案将显着提高当前适应症的成功率，并对广泛的疾病开放治疗性造血细胞疗法。”
Forsberg实验室的最新实验表明，增加的血管通透性有助于将造血干细胞从骨髓动员到血液中。基于这项新研究的这些发现，Forsberg和她的团队测试了经美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗勃起功能障碍的血管扩张药Viagra是否可能是造血干细胞移植的可行选择。毕竟，万艾可最初是为对抗高血压，冠心病和胸痛而开发的，目前已用于治疗多种血管疾病。
研究人员发现，仅伟哥是无效的，这表明当前因其他原因服用该药的人不必担心会不经意地动员造血干细胞。相比之下，与对照小鼠相比，仅用Plerixafor治疗的小鼠的造血细胞增加了近3倍。
但是联合疗法甚至更好。单次口服伟哥和注射用Plerixafor治疗的小鼠在2小时内血流中的造血干细胞增加了约2500个，与对照小鼠相比增加了7.5倍。三天口服伟哥与单次注射Plerixafor的效果稍好，导致造血干细胞增加约2800个，与对照小鼠相比增加了8.4倍。此外，该方法的有效性可与为期4天的G-CSF治疗方案相媲美，后者可将造血干细胞的数量增加约3,400。
接下来，研究人员从单独用Plerixafor或经伟哥和Plerixafor处理的供体小鼠的血液或骨髓中收获造血干细胞，然后将这些细胞移植到受体小鼠中。这些实验表明，伟哥和Plerixafor的组合优于单独的Plerixafor，从而导致长期植入功能性，自我更新，专能的造血干细胞，这表明该方法可能适合患者的造血干细胞移植。
但是，需要在人体中进行其他研究以测试这种方法的安全性和有效性。如果在临床研究中取得成功，那么伟哥和培乐沙福的组合可能对志愿捐献者和患者更具吸引力，因为它是一种成本更低，耗时更少，更方便的治疗选择，且副作用比G-CSF好。尽管这种联合疗法可能无法完全替代G-CSF，但对于病情严重或年老的患者或接受过化疗或镰状细胞病的患者可能更有效或更合适。
展望未来，研究人员计划与临床医生合作，以将这些发现转化为患者。Forsberg说：“在我们的实验室中，我们还将继续寻求影响造血干细胞运输以及随着年龄和疾病而变化的分子和细胞机制，” Forsberg说。“一个重要的目标是克服具有不同疾病谱和治疗史的不同人群之间造血干细胞动员的差异。”
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