由澳大利亚领导的一项国际研究工作，通过在癌细胞中寻找治疗药物可能针对的尚未发现的新靶标，为寻找儿童癌症神经母细胞瘤的更有效治疗方法开辟了新局面。
神经母细胞瘤杀死5岁以下儿童的人数超过任何其他癌症。导致儿童神经母细胞瘤“高危”的因素之一是高水平的称为MYCN的分子
癌基因。但是，尽管知道MYCN的重要性，科学家们仍未找到能够靶向并消除其作用的药物。取而代之的是，重点一直放在寻找与MYCN协同工作的分子上，这可能证明更易于靶向。
这项新研究由儿童癌症研究所的科学家与美国，欧洲和中国的科学家合作进行，并于本月发表在《自然通讯》上。*，已经鉴定出一种这样的靶分子。通过分析成神经细胞瘤患儿的数百种肿瘤样本，研究人员发现高水平的长非编码RNA(称为“ lncNB1”)是预后不良的标志。换句话说，肿瘤中lncNB1水平高的儿童往往比其他神经母细胞瘤的儿童表现更差。令人兴奋的是，科学家们不仅能够证明lncNB1积极促进神经母细胞瘤细胞的生长和存活，而且能够“敲低”或抑制该分子的表达导致神经母细胞瘤细胞死亡，并且肿瘤停止生长并消退。患有这种疾病的老鼠。
儿童癌症研究所小组负责人刘涛说：“这项研究为开发新的靶向疗法打开了大门，我们希望可以针对高危神经母细胞瘤的儿童进行临床试验。”“靶向疗法是专门针对癌细胞而不是健康细胞的，因此比传统化学疗法更安全，更有效。它们代表了向前迈出的重要一步，并且是未来之路。”
在过去的几十年中，许多蛋白质编码基因已被证明与MYCN密切合作，以促进肿瘤的侵袭性生长。然而，关于长非编码RNA分子在MYCN驱动的癌症中的作用了解甚少。除了揭示lncNB1的作用外，当前的研究还发现，MYC驱动的神经母细胞瘤细胞中还有其他几种长的非编码RNA过度表达，这增加了在不久的将来可以确定更多治疗靶标的可能性。
刘教授说：“持续不断的专门研究将导致开发针对癌症儿童的改良治疗方法。”“最终，这意味着我们不仅将能够治愈更多的儿童，而且还将为幸存者提供更高的生活质量。
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