早衰是一种非常罕见的疾病，会影响大约1800万儿童，并导致因心血管疾病并发症而导致的过早衰老和青春期死亡。在一项关于小鼠和人类细胞的研究中，瑞典Karolinska研究所和IFOM(FIRC分子肿瘤研究所)的研究人员已经确定了反义寡核苷酸疗法可作为该病新的治疗选择的方法。研究结果发表在《自然通讯》杂志上。
早衰症也叫Hutchinson-Gilford早衰综合症，具有遗传原因，并且与早孕素有关，早孕素是细胞核中层粘连蛋白A蛋白的一种缺陷形式。该突变抑制细胞分裂，是由本研究的共同作者玛丽亚·埃里克森(Maria Eriksson)在2003年发现的。受影响的儿童通常在青春期早期死于心血管疾病的并发症。
到目前为止，已经以不同的方式测试了十几种早衰治疗方法，但是当涉及到对早衰患者进行的临床试验时，结果令人失望。
“我们已经看到了对小鼠治疗的积极作用，但对人类的作用却很小。因此，我们需要重新思考并找到治疗这种疾病的新方法，”生物科学与营养学系教授Maria Eriksson说。卡罗林斯卡学院。
在现在发表的研究中，研究人员使用早衰症儿童的细胞样本显示了染色体远端端粒的功能受损以及所谓的端粒非编码RNA的积累。通过添加用于使有害基因失活的反义寡核苷酸，研究人员能够降低端粒非编码RNA的水平。这导致细胞分裂更加正常化，这可能会改善患者的状况并延长其寿命。
“在以相同方式治疗的基因改变的早衰症小鼠模型中，我们看到最大预期寿命显着增加，增长了44%，平均预期寿命显着增长了24%，”前博士后Agustin Sola-Carvajal说在埃里克森(Eriksson)的研究小组中担任该研究的共同作者。“这些结果非常有希望。”
在健康受试者中也发现了Progerin，并且观察到Progerin会随着年龄的增长而增加，这表明该结果对于正常的衰老和与年龄有关的疾病可能也很重要。
Eriksson说：“需要更多的研究来评估健康个体中相对较低的早老蛋白水平如何导致衰老和与年龄相关的疾病。”“有趣的是，现在反义寡核苷酸已被包括在高级临床试验中，这些药物中的一些已经在美国被FDA批准。”
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