向遗传性神经代谢疾病的基因治疗迈进

研究人员在开发基于基因的策略以治疗各种以严重神经系统疾病为特征的遗传性神经代谢疾病方面取得了长足的进步。由Mary Ann Liebert，Inc.出版的同行评审期刊《人类基因疗法》(Human Gene Therapy)发表了有关目前临床前或临床研究中方法的综述。单击此处以阅读人类基因治疗网站上的全文，直到2019

年11月25日。在标题为“基于基因的遗传性神经代谢疾病的治疗方法”的文章中，达娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心(马萨诸塞州波士顿)和帕多瓦大学()的合著者Valentina Poletti和Alessandra Biffi描述了成功治疗基因治疗的基因疗法所需的特征。

研究人员特别关注基于基因的方法的开发进展，该方法用于治疗X连锁肾上腺神经营养不良症(ALD)，变色性白斑性肌营养不良症(MLD)，粘多糖多糖酶(MPS)和神经元类固醇脂多糖(NCL)。他们确定小胶质细胞是遗传性神经退行性疾病中新兴的关键角色，因此是在基于基因的策略中实现治疗功效的重要目标。

“ Poletti和Biffi博士证明了基因疗法给患有神经代谢疾病的婴儿和儿童带来的一些巨大的临床益处，” Celia和医学博士兼院长Desence首席编辑Terence R. Flotte说。马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞州大学医学院的教务长，常务副校长。“突破是利用小胶质细胞作为载体，利用骨髓干细胞的遗传改变来治疗脑部疾病的见解。这一平台为许多以前无法治愈的疾病的家庭带来了希望。”

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