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基因网络引发了未来的自闭症治疗
包括昆士兰大学研究人员在内的国际团队已经确定了在智障人士中发现的一种突变基因,该突变基因可以被靶向治疗。
USP9X基因可调节智障(ID)和自闭症谱系障碍(ASD)的基因网络。
昆士兰大学生物医学学院副教授迈克尔·派珀(Michael Piper)表示,关注网络而不是单个基因可能会导致一系列神经系统疾病的治疗发展。
Piper博士说:“一次处理ID和ASD一个基因是不可行的,因为已经涉及了1000多个基因。”
“研究正在转向识别多个基因在其中共同起作用的网络,例如USP9X。
“ USP9X调节一系列蛋白质,这些蛋白质控制神经如何交流和共享信息。
“通过瞄准这个网络,有可能开发出可以帮助广泛患者的治疗方法。”
缺少USP9X基因的小鼠被用于研究该因子及其相互作用伴侣的功能。
USP9X的突变也与帕金森氏病和阿尔茨海默氏病有关。
研究表明,出生后两周至关重要,USP9X的发育对于正常的脑功能至关重要。
派珀博士说:“这代表了进行治疗干预的机会之窗。”
“这种模型有可能帮助测试小鼠的干预措施,从而为开发针对患者的新治疗方法迈出了一步。”
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