对于神经退行性疾病，几乎没有治疗方法会逐渐剥夺一个人移动和思考的能力，但是一项新研究的结果为探索开辟了新的途径。
犹他州健康大学的科学家首次报告称一种名为Staufen1的蛋白质会在患有退化性共济失调或肌萎缩性侧索硬化症(ALS)(也称为Lou Gehrig病)的患者细胞中蓄积。
减少患病小鼠的蛋白质可改善包括运动功能在内的症状。这些结果表明，针对Staufen1的靶向治疗可能对人具有治疗潜力。这项研究发表在《自然通讯》上。
“这是思考神经退行性疾病的全新途径，”医学博士，U U Health的神经病学系主任，该研究的高级研究员Stefan Pulst博士说。“一种从未参与神经的蛋白质现在已成为药物治疗的重要靶标。”
以前，研究人员直到发现Staufen1与共济失调有关，才发现它与共济失调有关，共济失调是一种罕见病，会导致患者失去对运动的控制。他们发现Staufen1与Ataxin2结合，Ataxin2是导致共济失调和ALS危险因素的蛋白质。
从患有共济失调样疾病的小鼠中基因消耗掉Staufen1后，就可以清楚地看出Staufen1在疾病病理中的作用。动物的状况在生理和分子水平上均得到改善。
从12周龄开始，小鼠在轮转性能测试中表现出明显好转，测试了动物在加速的旋转棒上行走或奔跑的时间。另外，在疾病期间脑细胞中减少的少数蛋白质的表达又恢复到接近正常水平。
“ Staufen首先在果蝇中发现，已经研究了30年，但从未与疾病相关联，” Pulst说。“这是一个新颖的发现。”未来的研究将集中于确定减少Staufen1的药物或疗法是否可以开发为多种疾病的治疗方法。
除了这些应用之外，Staufen1的生物学特性还可以揭示有关神经退行性疾病的新线索。该蛋白质与Ataxin2以及其他蛋白质和RNA一起聚集在称为应激颗粒的密集簇中，这是共济失调，ALS和额颞痴呆等疾病的标志。当从患有共济失调的小鼠中消耗掉Staufen1时，它不仅改善了疾病的病理学，而且还消除了应激颗粒的细胞。
美国大学神经病学副教授丹尼尔·斯科尔斯(Daniel Scoles)博士解释说，尽管应激颗粒的确切作用仍是研究的重点领域，但据信它们可帮助细胞抵抗由毒素或某些疾病引起的应激。 U健康。一种功能可能是防止蛋白质在次优条件下产生。
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