导读 新的罗谢尔，纽约，2019年4月18日 - 基因治疗为治疗β-地中海贫血提供了希望，一项新的研究表明，与同种异体造血干细胞移植治疗相比
新的罗谢尔，纽约，2019年4月18日 - 基因治疗为治疗β-地中海贫血提供了希望，一项新的研究表明，与同种异体造血干细胞移植治疗相比，2年内并发症和住院率更低(HSCT)。该研究分析并比较了基因治疗与(HSCT)在主要β-地中海贫血患者中的有效性和成本，该研究发表于人类基因疗法，这是一份来自Mary Ann Liebert，Inc。的同行评审期刊，出版商。点击此处阅读人类基因治疗网站上的免费全文文章，直到2019年5月18日。
SéverineCoquerelle，URC生态援助公共巴黎，巴黎狄德罗大学(SorbonneParisCité)和CRESS，INSERM UMR(巴黎)，法国领导的法国研究人员团队发表了题为“β地中海贫血的创新治疗：基因治疗与同种异体造血干细胞移植的成本 - 效果分析。“接受HSCT治疗的患者的感染并发症频率增加3倍。基因治疗显示成本高约2.8倍，基因治疗成本的近一半是通过制备递送载体来解释的。
“关于基因疗法的高成本已经引起了很多讨论和争议，但缺乏的是与替代疗法的直接比较，他们自身也经常非常昂贵并且可能产生不理想的结果，”编辑说。首席执行官Terence R. Flotte，医学博士，Celia和Isaac Haidak医学教育教授和教务长，以及马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院执行副校长。“这项研究对β-地中海贫血患者的成本和结果进行了重要比较，其中基因治疗的主要替代方法是造血干细胞移植。这些数据可能使基因治疗的整体价值得到更合理的辩论。这种相对常见的遗传病。“
标签：地中海贫血
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