大阪大学领导的研究团队最近发表的研究结果为全球数百万帕金森病患者提供了一线希望。虽然在60岁以上的人群中更为常见，但PD可以在任何年龄段发作，估计患病率为每40万人中有41人。虽然PD本身并不致命，但PD的特征性进行性神经常常会导致导致死亡的继发性效应。
PD的确切原因仍然是一个谜，但研究人员认为，遗传和环境都可能发挥作用。然而，重要的是，所有PD患者都表现出大脑中多巴胺能神经元的丧失，并且在路易体中累积的称为α-突触核蛋白的蛋白质水平增加。路易体是该疾病的家族性和散发性形式的病理特征，以及某些类型的痴呆。
在本月发表于“科学报告”的研究报告中，由大阪大学医学研究院的研究人员领导的研究小组将α-突触核蛋白作为新型PD治疗的目标。
“尽管有药物可以治疗与PD相关的症状，但没有基本的治疗来控制疾病的发生和发展，”主要作者Takuya Uehara解释说。“因此，我们研究了预防α-突触核蛋白表达并有效消除PD生理原因的方法。”
为此，研究人员设计了DNA的短片段，这些片段是α-突触核蛋白基因产物切片的镜像。通过添加酰氨基桥接来稳定构建体。得到的片段称为酰胺桥连核酸修饰的反义寡核苷酸(ASO)，它们与其匹配的mRNA序列结合，阻止其翻译成蛋白质。在筛选了50种不同的ASO后，研究人员确定了15个核苷酸的序列，使α-突触核蛋白mRNA水平降低了81%。
“当我们在PD的小鼠模型中测试ASO时，我们发现它是在不需要化学载体的情况下传递到大脑的，”联合主要作者Chi-Jing Choong说。“进一步检测表明，ASO可有效降低小鼠体内α-突触核蛋白的产生，并在给药后27天内显着降低疾病症状的严重程度。”
解释了Hideki Mochizuki研究的资深作者，“我们的研究结果表明，使用α-突触核蛋白靶向ASO的基因治疗是控制和预防PD的一种有前景的策略。我们预计在将来，这种方法不仅会用于成功治疗PD，也是α-突触核蛋白积聚引起的痴呆症。“
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