纽约，纽约，2019年5月20日 - 在美国第一项涉及Duchenne肌肉萎缩症(DMD)的研究中，迪尔菲尔德研究所的研究人员发现，虽然新病例的数量保持稳定，但已有患病率上升 - 主要归因于增强的治疗和长寿。这项题为“美国Duchenne肌肉萎缩症患病率：使用系统动力学的新型基于发病率的建模方法”的研究计划于5月20日星期一在新奥尔良举行的ISPOR 2019年会上举行海报会议。
DMD是一种以进行性肌肉退化和虚弱为特征的遗传性疾病，由缺乏抗肌萎缩蛋白引起，抗肌萎缩蛋白是一种有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。症状发作发生在儿童早期，通常在3至5岁之间。该疾病主要影响男孩，但在极少数情况下，它会影响女孩。
使用文献中确定的发病率的三角分布2,3，进行敏感性分析以估计美国DMD的诊断发病率为每10万活产男性17.24例，相当于2019年约362例事件;在所有年龄组中，诊断患病率为每10万男性人口6.09，相当于2019年约10,015例流行病例。
迪尔菲尔德研究所的研究人员发现，虽然大多数(64.5%)的DMD患者年龄在20岁以下，但仍有大量年龄在45岁以下的老年DMD患者被排除在既往流行率估计之外。4在年龄在45岁或以下的男性中，DMD的患病率为10.0 / 100,000，而先前估计的患病率估计为每1万人中有1.38人，其中男性为5至24岁。
“我们假设DMD的患病率在过去几十年中有所增加，主要是由于治疗和护理的改善，”艾尔玛·吉格里奇说，他是迪尔菲尔德研究所的流行病学家，该研究的共同作者。“我们的发病率 - 流行率模型是使用系统动力学原理和出生队列特定的生存曲线建立的，以获得最准确的疾病状况及其当前负担。结果表明患者人数超过预期可能受益于新的治疗干预措施，如靶向基因治疗，可能会改善当前或未来药物开发计划的可行性。“
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