研究人员已经成功地利用人类干细胞来生成功能性垂体组织,该垂体组织分泌的激素对人体的应激反应以及其生长和生殖功能都很重要。当移植到患有垂体机能减退的大鼠中(一种与侏儒症和人类过早衰老有关的疾病),实验室生长的垂体细胞促进了正常的激素释放。该研究为将来的临床前工作奠定了基础,该研究发表在《干细胞报告》中。
斯隆·凯特琳癌症研究所的第一位研究作者巴斯蒂安·齐默尔说:“目前垂体功能低下(垂体功能低下)的患者的治疗选择远非最佳。”“用多能干细胞衍生的激素产生细胞进行功能整合并响应人体的正反馈和负反馈,细胞置换可以提供更永久的治疗选择。实现如此长期的目标可能会导致潜在的治愈,不仅对那些患者的治疗。”
垂体是体内激素产生的主要调节剂,其释放的激素在骨骼和组织的生长,代谢,生殖功能和应激反应中起着关键作用。垂体功能低下可能由肿瘤,遗传缺陷,脑外伤,免疫和感染性疾病或放射疗法引起。垂体功能障碍的后果范围广泛,对儿童尤其严重,他们可能会遭受严重的学习障碍,生长和骨骼问题以及对青春期和性功能的影响。
当前,垂体机能减退的患者必须采取昂贵的,终生的激素替代疗法,这种疗法不能很好地模仿人体复杂的激素分泌模式,这种激素分泌随着昼夜节律的变化而波动,并对其他器官的反馈做出反应。相比之下,细胞置换疗法有望永久恢复荷尔蒙分泌的自然形态,同时避免了昂贵的终生治疗。
最近,科学家开发了一种程序,该程序使用模仿拟建的垂体的3D组织的类器官培养物,从人多能干细胞(一种无限的细胞来源,用于再生医学)生成垂体细胞。然而,这种方法效率低下且复杂,依赖于不确定的细胞信号,缺乏可再现性,并且不能扩展或不适用于临床级细胞制造。
为了解决这些局限性,斯迈尔·凯特琳癌症研究所的Zimmer和资深研究作者Lorenz Studer开发了一种基于干细胞的简单,高效且强大的策略,可可靠地产生大量适合治疗用途的多种功能性垂体细胞类型。该方法不是模仿发育中的垂体的复杂3D组织,而是依靠人类多能干细胞精确定时地暴露于一些特定的细胞信号中,这些信号在胚胎发育中起着重要的作用。
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