新奥尔良 - Burosumab是一种治疗X连锁低磷血症(XLH)的新型可注射药物，一种遗传性佝偻病，与儿童期国际3期临床试验中的常规治疗相比，在佝偻病和其他结果方面表现出优异的改善。调查人员称之为第一次比较新药与常规治疗这种罕见疾病的头对头研究的结果将于周日20100年ENDO，内分泌学会年会在新奥尔良举行。
研究主要研究人员，印第安纳州印第安纳波利斯印第安纳大学医学院儿科学副教授埃里克·伊梅尔说：“burosumab的这些改善有可能改变患有XLH的儿童的生活。”
美国食品和药物管理局(FDA)估计，XLH影响美国约3,000名儿童和12,000名成人。通常，XLH会导致佝偻病，弓腿，骨痛和身材矮小。
患有XLH的人具有高水平的激素成纤维细胞生长因子23或FGF23，其导致低血磷水平(低磷血症)。根据Imel的说法，常规治疗长期以来每日多剂量口服磷酸盐和活性维生素D(例如骨化三醇)。
该研究纳入了61名受过XLH影响的1至12岁儿童，这些儿童以前接受过口服磷酸盐和活性维生素D的常规治疗，但仍有X射线佝偻病的证据。患者被随机分配继续这种常规治疗或转换为每两周接受一次burosumab注射。不知道参与者的药物分配的放射科医师检查了他们的X射线并分配了改善佝偻病的分数。
Imel指出，经过40周的治疗，burosumab组的改善程度比传统治疗组高出两倍多。研究人员报告说，72%接受burosumab治疗的患者(29人中有21人)发生了佝偻病的大量治愈，而传统治疗组只有6%(32人中有2人)。据报道，Burosumab还在6分钟的测试中导致腿部畸形，身高和距离的进一步改善，以及血清磷和活性维生素D水平的更大增加。
“我们现在知道新药物burosumab的益处，与传统疗法的先前方法相比，”Imel说。“这些信息对于医生为患有XLH的患者做出治疗决定至关重要。”
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