Fate Therapeutics与加州大学圣地亚哥分校的研究人员合作，开发了人类诱导的多能干细胞首次现成的免疫疗法，现已进入临床试验阶段。
缓解10年后，Derek Ruff的癌症复发，此时为IV期结肠癌。尽管进行了多轮化疗，姑息性放疗和免疫治疗，但他的病情仍在继续。2019年2月，作为加州大学圣地亚哥分校健康部Moores癌症中心I期临床试验的一部分，Ruff成为世界上第一位接受人类多能干细胞(iPSC)衍生细胞治疗的癌症患者。叫做FT500。
“这是干细胞医学和癌症免疫疗法领域的一项里程碑式的成就。这项临床试验首次使用由人类诱导的多能干细胞产生的细胞来更好地治疗和对抗癌症，“Dan Kaufman医学博士，医学博士，再生医学部医学教授和加州大学细胞治疗主任说。圣地亚哥医学院。
“这是15年工作的高潮。我的实验室是第一个从人类多能干细胞中产生天然杀伤细胞的实验室。与Fate Therapeutics一起，我们已经能够在临床前研究中表明，这种生产多能干细胞衍生自然杀伤细胞的新策略可以有效杀死细胞培养和小鼠模型中的癌细胞。
现成的，iPSC衍生的自然杀伤(NK)细胞癌免疫疗法获得了美国食品和药物管理局的批准，于2018年11月进入临床试验。过去四年，考夫曼一直与Fate Therapeutics合作推出iPSC-衍生NK细胞给癌症患者。
NK细胞是特异性免疫细胞，对杀死癌细胞非常有效。虽然可以从供体或患者的血液中分离NK细胞，但该试验使用在实验室中完全由人iPSC产生的NK细胞。由于人iPSC具有对身体的所有细胞类型具有无限自我更新和分化潜能的独特双重特性，因此这些细胞可以用作起始材料以成本有效的方式大规模生产NK细胞。
Kaufman实验室与明尼苏达大学共济会癌症中心的Fate和研究人员合作，确定了以适合临床使用的规模有效生产NK细胞的条件。由于FT500不需要像其他T细胞疗法那样与患者匹配，研究人员表示，FT500可以作为“现成的”细胞产品在门诊环境中使用，减少了治疗患者所需的时间和资源。
FT500临床试验是一项双臂研究，最多64名患者用于治疗晚期实体瘤。它被设计用于评估多剂量FT500作为单一疗法施用的安全性和有效性，以及与以前治疗无效的患者中的三种基于检查点抑制剂的免疫疗法之一 - nivolumab，pembrolizumab或atezolizumab的组合治疗。或已确认检查点抑制剂治疗的疾病进展。
鲁夫说他最初有点担心成为新疗法的第一位患者，但现在热情高涨。
“每个人都对这次试验感到兴奋和乐观，它溢满了我们，”鲁夫在圣地亚哥唯一的国家癌症研究所指定的综合癌症中心Moores癌症中心的床上向妻子点头说道。“来到NCI癌症中心对我来说意义重大。我的选择不是很好。有些人可能不会选择临床试验，但对我来说，我希望有机会治愈。“
医学博士Sandip Patel，摩尔癌症中心FT500试验的主要研究员和Ruff NK细胞疗法治疗的主任医师，很兴奋通过实体瘤中基于细胞的免疫疗法的前景。
“我们有兴趣扩大我们针对实体肿瘤的免疫细胞类型的设备，迄今为止主要是T细胞定向治疗，并扩展到其他细胞类型，如自然杀伤细胞，这可能在治疗中具有独特的优势某些癌症类型，“帕特尔说，他专门从事癌症免疫治疗和早期临床试验。“能够使用创新的本地圣地亚哥公司(如Fate Therapeutics)和合作者(如加州大学圣地亚哥分校的Dan Kaufman)进行真正新颖的治疗，这一点非常令人兴奋。”
考夫曼在明尼苏达大学工作期间开始关注NK细胞。他最初的目标是使早期人类iPSC用于血液和骨髓移植，作为供体细胞的补充或替代品。随着癌症领域的发展，它激发了他对进入细胞疗法应用的兴趣。
FT500进入临床研究的进展是Kaufman与他的同事共济会癌症中心的Jeffrey S. Miller博士合作的结果，Fate Therapeutics与其他几种iPSC衍生的NK细胞候选产品一起开发FT500。
“参与第一个iPSC衍生细胞产品的临床推出真的很令人兴奋，这种方法真正代表了寻求基于细胞的免疫疗法的患者的新时代。使用iPSC有许多优点，而不是依赖于个体化方法，这需要从患者和捐赠者那里反复采集细胞，“考夫曼说。“我们将继续与Fate Therapeutics合作开发其他版本的iPSC衍生的癌症免疫疗法，包括第一批工程化的iPSC衍生产品候选者，以便在2019年晚些时候进入临床测试。”
目前，Ruff，Patel和其他人团队将耐心等待，看看命运是否会干预并阻止他的癌症进展。
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