为了帮助患有肌肉疾病的患者，休斯顿德克萨斯大学健康科学中心(UTHealth)的科学家设计了一种新的干细胞系来研究干细胞向肌肉的转化。调查结果出现在Cell Reports中。
“我们还开发了一种更有效的策略来制造人体干细胞的肌肉。科学家可以将这些细胞用于疾病模型，基因校正和潜在的细胞治疗，“该研究的资深作者，医学博士，医学博士，研究员，以及UTHealth麦科文医学院干细胞与再生医学中心的助理教授。
肌肉萎缩等肌肉疾病导致肌肉减弱和恶化，并且它们在美国影响超过50,000人。症状包括行走和站立困难。在严重的情况下，这些疾病可能涉及心脏和呼吸肌并导致死亡。没有治愈方法。
Darabi的团队为骨骼肌设计了一种新的人类干细胞系。为了确保肌肉干细胞的纯度，他们用两种荧光蛋白标记了肌肉基因(PAX7，MYF5)。“为了改善干细胞肌肉的形成，我们筛选了几种生物活性化合物。我们还能够使用颜色标签非常详细地观察肌肉干细胞活动，“他说。
在UTHealth布朗基金会预防人类疾病分子医学研究所的实验室中，该团队使用一种名为CRISPR / Cas9的基因编辑方法将荧光标签添加到基因中。
干细胞由患者的皮肤细胞产生并用于产生肌肉。“我们目前的研究提供了从这些细胞制造肌肉干细胞的逐步路线图，”Darabi说。作者写道，
该团队的“方法还允许在更短的时间内(2周)诱导和纯化骨骼肌生成祖细胞，具有相当大的体外和体内肌源性潜能(肌纤维植入和卫星细胞接种)。”修饰的干细胞在人组织培养以及杜兴肌营养不良的小鼠模型中产生了有希望的结果。“与以前的策略并排比较，我们的策略允许更快，更有效地生成肌肉干细胞，在小鼠中具有优异的植入能力，”Darabi说。
Darabi相信这些肌肉干细胞最初将被研究人员用于研究肌营养不良症的病理生理学，创建科学家可用于测试有希望的药物的疾病模型，或评估基因校正效率。人体不断取代骨骼肌细胞，但肌肉紊乱使得由于肌肉干细胞的衰竭和疲惫而难以补充肌肉。Darabi希望有一天细胞可以用作干细胞治疗的一种形式。
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