研究人员已经开发出一种方法,可以大大加速寻找治疗精神分裂症等精神疾病的新药。
精神疾病是全世界残疾的主要原因,占残疾总年数的31%。虽然我们对这些疾病背后的生物学的理解有所增加,但在过去的几十年里,没有开发出具有改善治疗效果的新型神经精神药物,并且大多数现有的治疗方法都是通过运气找到的。
这主要是因为医生不能以与他们能够对身体其他部位的癌症肿瘤进行活组织检查相同的方式从患者身上采集脑组织样本,因此研究人员很难准确理解设计时的目标。新的神经精神药物。
现在,由剑桥大学领导的一个科学家团队已经证明,精神疾病患者的活血细胞可用于确定药物发现研究的潜在目标。他们的研究结果发表在Science Advances杂志上。
人体血细胞含有许多参与信号传导的受体和蛋白质,这些受体和蛋白质也存在于我们的中枢神经系统中,并且已被证明与神经精神疾病有关。以前的研究表明,我们血液中的细胞与中枢神经系统的运作方式之间存在着密切的联系,例如患有细菌感染的患者通常会出现抑郁样症状。
这使得血细胞成为测试潜在新药的理想环境。还有重要证据表明,在药物开发中使用患者的原代细胞可以提高有效药物发现的成功率。
“精神疾病越来越多地被认为是整个身体的疾病,”来自剑桥化学工程和生物技术系的Sabine Bahn教授说道,他是这项工作背后的研究小组的负责人。“这项研究提出了该领域的转变,直接探索活细胞功能作为疾病的模型。”
研究人员使用高含量的单细胞筛选过程分析了42名精神分裂症患者的细胞,并筛选了数千种潜在的新药物化合物。该团队专注于发现针对其他疾病(如高血压)常规处方的药物的新精神用途。
这种药物的“再利用”策略可以减少将新药带到诊所十倍的时间和成本。由于12年内平均药物开发成本为20-30亿美元,因此这是一种有效的替代方案,可在相当短的时间内为患者提供新的潜在治疗方案。该方法还可以减少动物试验。
他们还可以测试对患者血细胞的现有精神病治疗,并且可以预测这些治疗对每个人的有效性。这克服了临床精神病学的一个主要障碍,因为许多患者对一线治疗没有反应。为实现这一目标,该团队通过国际合作者网络收集了临床治疗前后精神分裂症患者的罕见血液样本。
作为最后一步,该团队证实,通过在人类神经细胞上测试这些药物化合物,血细胞和脑细胞之间共享新药的活性。
“这是迄今为止对原发性精神病患者组织进行的最深入,最具功能性的探索,并且有可能大大加速药物发现和神经精神疾病及其他人类疾病的个性化医疗,”主要作者Dr. Santiago Lago博士说,他开发了这项技术与Jakub Tomasik博士。
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