急性髓系白血病(AML)是几十年来研究进展最少的恶性血液肿瘤之一。过去50年，AML的治疗以化疗方案为基础，但大部分AML患者为老年人，总体预后仍较差。虽然近年来有多个AML新型靶向药物获批，但究竟哪些患者有效仍难以判断。
Ib/II期临床试验，联合疗法效果显著
MD安德森癌症中心的研究人员在一项Ib/II期临床试验中发现，Ivosidenib(IVO)与“网红抗癌药”Venetoclax (VEN)联用，无论是否加入阿扎胞苷(AZA)，均可有效治疗一种特定基因亚型的急性髓系白血病(AML)。
这项试验的结果有望为携带IDH1突变的AML患者带来新的治疗方案，以往这类患者治疗选择十分有限。
在所有治疗组中，总完全缓解率为78%，初治患者为100%。在完全缓解的患者中，有一半患者的最小残留疾病(MRD)也呈阴性。在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，该研究的主要作者、血液学专家Curtis Lachowiez博士发布了这项研究结果。
Lachowiez博士说：“这项试验是基础研究和转化医学融合的典范，它改善了患者的临床结果。三联疗法有望带来一种新的、有效的治疗方案。由于AML诊断的中位年龄为68岁，这些发现对于年龄较大的AML患者尤其重要，因为他们的身体可能无法接受历来用于治疗AML的激进细胞毒性化疗方案。”
AML患者中IDH1基因突变率约为6%~10%。IDH1基因突变会引起链式反应，导致骨髓分化停滞，进而诱发白血病。Ivosidenib(IVO)是一种耐受性良好的口服IDH1抑制剂，可阻断这种白血病发病机制。
Venetoclax和阿扎胞苷的联合疗法之前已被证实对新诊断的AML具有良好的耐受性和有效性，而Ivosidenib被FDA批准作为复发性IDH1突变AML的单一疗法药物。本试验旨在评估这种口服双重疗法或加入阿扎胞苷后的三联疗法治疗IDH1突变的AML患者的安全性、耐受性和应答率。
“阿扎胞苷+Venetoclax和阿扎胞苷+Ivosidenib双重疗法对于新诊断的IDH1突变的AML患者已展现出疗效，但不能治愈，患者最终仍会复发。”这项三联疗法试验旨在确定该方案是否会对某些患者产生更深层次的反应，甚至实现治愈。”该研究的资深作者、白血病副教授Courtney DiNardo博士说，本次试验还首次对口服Ivosidenib+Venetoclax双重疗法进行了评估，希望患者能从该方案中获益。
试验中，急性髓系白血病或高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者被分为三组，分别接受Ivosidenib+Venetoclax 400mg、800mg或Ivosidenib+Venetoclax+阿扎胞苷治疗。
结果显示，达到最佳反应的平均时间为两个月。在18位可评估的患者中，有9位仍在研究中，其中3位在完全缓解后开始接受干细胞移植。
Lachowiez博士说：“这项研究表明，我们能够根据AML患者的分子情况为其量身定制治疗方案。尽管以往携带某些突变往往意味着不良预后，但现在对于某些基因突变的患者亚组，其实更可能对某些疗法产生反应，医生可以设计一种最适合他们的治疗和随访计划。”
根据患者的分子基因情况，医疗团队可选择更合适的治疗方案，如增加监测频率，或为高危患者更早地进行移植。此外，对于那些有理想分子基因突变的患者而言，医疗团队可量身定制治疗方案，从而带来持久的缓解和潜在的治愈方法。
相关研究仍在继续，研究小组正在进一步随访，以明确生物标志物和潜在的反应持续时间。
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