根据NPR的报告，使用CRISPR编辑细胞的首批临床试验已在美国开始，宾夕法尼亚大学的研究人员通过实验性治疗对癌症患者进行治疗。
CRISPR是一种革命性的基因编辑工具，可以高精度地切割DNA，从而可以关闭基因，添加新基因或改变其功能。基因编辑技术如此强大，它可以用来消灭整个物种或解决长期存在的农业问题，例如每年剔除雄性雏鸡。
两名患者，一名患有多发性骨髓瘤，一名患有肉瘤，已接受使用患者白细胞编辑版本的治疗。它涉及美国第一个使用CRISPR编辑特定类型的免疫细胞“离体” - 身体外的例子。该试验于2016年由美国国立卫生研究院(NIH)首次开绿，旨在招募至少18名参与者，以测试CRISPR疗法对三种特定癌症的有效性。
人体免疫系统是一种非凡的进化适应，可以抵御各种入侵者。在抗击癌症的斗争中，它并不总是如此好 - 其中一个原因是癌症尤其擅长逃避破坏和抨击免疫系统的“刹车”。在试验中，从患者体内除去免疫细胞，并通过CRISPR对DNA进行三次编辑。编辑允许细胞更容易攻击肿瘤，抑制制动并使细胞抵抗癌症。一旦在实验室进行编辑，患者的细胞就会被注入体内。
这不是第一次使用CRISPR编辑人体免疫细胞。来自中国四川大学的一组研究人员也在使用CRISPR编辑的免疫细胞来治疗非小细胞肺癌患者。该研究的初步结果表明该疗法是安全的，但需要进一步研究和更大的样本量来探索其有效性。
“这只是使用CRISPR进行体细胞编辑的开始，”澳大利亚国立大学遗传学家GaétanBurgio表示，该试验与此无关。“我们需要一些时间来评估CRISPR编辑的安全性和效率与其他可用选项的比较。”对于人类来说，CRISPR已经过了六个月。在2018年11月揭露中国科学家何建奎用CRISPR编辑人类婴儿的胚胎后，科学界于去年3月呼吁暂停人类胚胎编辑(“种系编辑”)。
在他的工作和关键的区别目前发生在美国的研究是当CRISPR做编辑。在他的案例中，CRISPR被引入胚胎的基因中，胚胎将终生携带这些基因。这里描述的临床研究对一组最终会死亡的细胞进行编辑，并对它们进行CRISPR编辑。他的工作极具争议性，导致他的工作终止，中国的调查将他的行为标记为不道德和非法。
时代杂志最近将他列为2019年最有影响力的100位人物名单中的先驱。他的简介由CRISPR先驱詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)撰写，他说他的作品“破坏了科学，医学和道德规范”，并且“很可能会被人们记住，这是我们历史上任何科学工具最令人震惊的误用之一。”
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