子宫内干细胞移植治疗重症中期胎儿，导致了一个看似健康的婴儿的诞生。新生儿是第一个参加世界上第一个使用出生前移植干细胞的临床试验的患者。
这名婴儿于2月份在加州大学旧金山分校的贝尼多夫儿童医院出生，在接受移植手术治疗致死形式的地中海贫血症后4个月，地中海贫血是一种由世界近5%人口携带的基因引起的疾病。
“现在说干细胞移植的效果还为时尚早，但我们对她和母亲对这种治疗的耐受程度感到鼓舞，”加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的儿科和胎儿外科医生Tippi MacKenzie说。弗朗西斯科，经过几十年的研究，他进行了先驱性移植手术“她的健康出生表明，胎儿这名婴儿的父母在不知不觉中患有这种疾病，他们出生时怀孕37周，体重不到5磅。她已经出院，并与家人一起返回夏威夷的家中。
在怀孕期间，加州大学旧金山分校胎儿治疗中心的MacKenzie团队在家庭住所附近的医疗中心在超声检查中发现了危及生命的肿胀或水肿后，定期进行子宫输血治疗胎儿。肿胀包括扩大的心脏，是身体对严重贫血和缺氧的反应的结果，这是α地中海贫血症的标志，这是该疾病最危险的变种。
“在进行干细胞移植之前，需要进行宫内输血来治疗水肿，”加州大学旧金山分校孕产妇医学科的产科医生，医学博士，医学博士Juan Gonzalez Velez说。“在过去的30年中，这已成为患有严重胎儿贫血的患者的首选治疗方法，我们认为患有α地中海贫血的胎儿也可以从这些输血中受益。”
在怀孕期间每次输血时，胎儿的预后不良改善，Gonzalez维莱兹说。干细胞移植发生在其中一次输血过程中。
该程序汇集了加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院的独特专业知识。位于旧金山的加州大学旧金山分校胎儿治疗中心是胎儿手术的发源地，并继续为有多胎出生缺陷的胎儿提供挽救生命的干预措施。加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰于1991年建立了地中海贫血计划，为越来越多的地中海贫血患者提供多学科护理。它是β地中海贫血干细胞和基因治疗的国际领导者。
疾病在东南亚，，中东的人群中更常见
α地中海贫血的基因由中国，菲律宾，泰国，和中东地区的人口所占比例显着提高 - 全球许多美国人，特别是旧金山湾区的美国人声称他们的血统。在α地中海贫血症中，如果治疗延迟，在出生前就会出现进行性贫血和心力衰竭，从而导致发育障碍。治疗包括从妊娠中期开始终身输血，然后在出生后进行进一步输血，或者在儿童时期使用匹配的捐赠者进行骨髓移植。在大多数情况下，胎儿在子宫内死亡或由于缺乏治疗选择而中止妊娠。
在子宫内干细胞移植涉及在怀孕的第18周至第25周之间从孕妇中提取骨髓。处理骨髓细胞，并从混合物中挑选出造血细胞 - 可以进化成所有类型血细胞的未成熟干细胞。然后将它们通过女性的腹部注入胎儿的脐静脉，在那里它们可以通过血液循环，发育成健康的成熟血细胞。
与儿童时期的骨髓移植不同，胎儿的免疫系统不发达，并且在怀孕期间对母亲细胞具有更高的耐受性，这使得移植可以在没有积极的免疫抑制治疗的情况下进行。
“一旦发生普遍致命的疾病，地中海贫血现在可以作为一种慢性疾病进行治疗，”负责婴儿治疗的医学博士Elliott Vichinsky表示，他是加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰北加州综合地中海贫血症中心的创始人。“在子宫内干细胞移植可能更进一步：作为一种可以在出生前成功治疗的疾病。”
Vichinsky说，未来的计划可能包括在子宫内干细胞中使用治疗β地中海贫血，这是一种更常见的疾病类型，以及镰状细胞贫血症，以及其他严重和危及生命的遗传疾病。治疗是一种可行的选择，可以为有这种诊断的家庭提供。”
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