加拿大研究人员遵循他们的直觉，即最初用于治疗心力衰竭的药物可有效治疗癌症。正如他们在“实验和临床癌症研究杂志”上发表的研究所证明的那样，这些努力已经取得了成果。
“某些针对某些治疗适应症而设计的药物可用于其他疾病;这称为药物重新定位。由于这些药物已经通过了毒理学，临床前安全性，药代动力学等的关键批准阶段，因此它们在启动新药物方面具有真正的优势。临床试验更快，“蒙特利尔大学的博士生，该研究的第一作者Elodie M. Da Costa说。
“在这里，我们首次观察到表达MYC基因的儿童白血病中proscillaridin A(一种用于治疗心力衰竭或心律失常的强心剂)的抗癌和表观遗传特性。当受到突变或过表达时，该基因诱导不受控制细胞增殖，从而促进癌症的发展，“Elodie M. Da Costa解释道。
目前，没有批准有效治疗针对白血病的这种类型的改变。因此，该方法代表了开发抑制MYC基因及其致癌伙伴的策略的有希望的途径。
为了实现这些结果，研究团队使用分子生物学，新一代测序和药理学等各种先进技术来评估该药物治疗白血病的功效和作用机制。该团队观察到该分子优先攻击白血病干细胞，从而驱动疾病的传播。
“每种癌症都是独一无二的，为了增加生存机会，通过开发针对患者的治疗策略，精准医学是一种很有前途的方法，”CHU Sainte-Justine研究员，蒙特利尔大学教授NoëlJMRaynal说。“因此，必须在基因组学，表观遗传学和蛋白质组学术语中分析每种癌症的不同特征，以确定最佳疗法。药物重新定位研究为癌症治疗中的创新治疗方案开辟了一条新途径。”
白血病，一场无情的战斗
在过去的几十年中，小儿白血病患者的生存率有了显着提高。然而，一些患者仍然对目前的疗法有抵抗力，并且三分之二的患者具有与治疗毒性(代谢和神经障碍，有时是继发性癌症)相关的显着的长期副作用。
“从中期来看，我们希望完成这种药物的临床前特征，最终开始临床试验。我们的最终目标是为以MYC基因为特征的白血病儿童确定更具特异性和毒性更低的治疗策略，以提高存活率和生活质量，“Elodie M. Da Costa说。“CHU Sainte-Justine是北美癌症护理和研究领域的领导者，我们很自豪能为这一领域的知识进步做出贡献，”NoëlJMRaynal补充道。
根据加拿大癌症协会的统计数据，白血病是0至14岁儿童中最常诊断的癌症，约占加拿大儿童癌症的32%。白血病是加拿大儿童癌症死亡的第二大原因。原癌基因MYC在近80%的白血病中失调。
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