巴塞罗那自治大学生物技术与生物医学研究所(IBB-UAB)的研究人员与位于巴塞罗那科学园区(PCB)的生物制药公司SOM Biotech合作，在《自然通讯》上发表了药物的研究结果在重新定位研究中，他们描述了一种功能强大的药物SOM0226(托卡朋)，可以显着改善家族性甲状腺素转甲状腺素蛋白淀粉样病(ATTR)的药理学治疗。
♦该分子在临床前试验中被证明比目前可用于治疗家族性甲状腺素运甲状腺素蛋白淀粉样病(一种罕见的退行性疾病)的唯一药物治疗有效四倍，并且已经在患者的临床试验中进行了测试。
♦它可作为引起疾病的蛋白质沉积物的有力抑制剂，从而减慢其发展速度。
ATTR是一种罕见的疾病，主要影响神经系统和心肌组织(心肌)，通常会从父母传染给孩子。它起源于肝脏和生物体的其他区域产生运甲状腺素蛋白(TTR)突变的突变，这种突变失去了其功能结构。这会导致淀粉样蛋白纤维的有毒聚集物积聚，根据涉及的突变，这些聚集物会沉积在大脑，肾脏，神经，眼睛或心肌等不同器官中，从而导致它们发生功能障碍并引起淀粉样。各种形式的疾病。为了防止疾病进展，需要肝移植或肝和心脏移植。
在这项研究中，研究人员进行了生物物理试验-在细胞培养物中进行体外试验，然后在人血浆和该疾病的小鼠模型中进行离体试验-表明托卡朋是TTR抑制淀粉样蛋白纤维聚集的有效抑制剂，可稳定TPR的结构。蛋白质，因此减慢了疾病的进展。这是药物迄今未知的特性，用于治疗帕金森氏病。事实证明，该化合物比目前唯一可用于治疗ATTR的多神经性变体的药物有效四倍。
结果对所研究疾病的所有变体都是阳性的：家族性淀粉样蛋白多神经病和心肌病(分别影响周围神经和心肌)和老年性系统性淀粉样病，这种散发性形式在60岁以上的男性中占很高的比例岁(也影响心肌)。此外，该治疗方法已证明能跨越血脑屏障，是第一个解决影响中枢神经系统变异的方法。
郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如作者信息标记有误，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。