CRISPR分支仍然会在编辑DNA时出错引起人们对其医疗用途的担忧

基因组编辑器CRISPR的变异在过去几年中已经让世界各地的生物实验室惊叹不已，因为它们可以精确地改变单个DNA碱基，承诺对遗传疾病进行灵巧修复并改善作物和家畜基因组。但是这样的“基础编辑”可能会有严重的弱点。本周在线发表在Science上的一对研究表明，一种基础编辑器会导致许多不必要的- 并且可能是危险的 - “脱靶”遗传变化。

哈佛大学的化学家大卫·刘(David Liu)说，这个错误总体上是罕见的，他们的团队开发了第一代基础编辑器，不太可能干扰该技术的实验室用途。但刘和其他人说，他们足以让任何考虑在患者身上使用这项技术的人关注。“这两篇论文非常有趣和重要，”首尔国立大学的CRISPR研究员Jin-Soo Kim说。“现在重要的是确定哪个组成部分负责抵押品突变以及如何减少或避免它们。”

在其原始形式中，CRISPR使用RNA链将称为Cas9的酶引导至基因组中的特定位置。Cas9充当DNA上的分子剪刀，切割其两条链，并且细胞试图修复制动器可以使基因失效。或者研究人员可以使用切割来插入新的DNA序列。基础编辑反而将指导RNA偶联到仅切割一条DNA链的Cas9。该分子复合物还包括称为脱氨酶的酶，其可以将一个碱基化学地改变为另一个碱基。因为这些编辑人员比CRISPR本身更能控制特定的变化，研究人员并不认为它们会导致脱靶错误。

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