有希望的策略 以对抗儿童中最致命的脑肿瘤

发表在Nature Communications上的一项研究发现，一种名为ACVR1的酶抑制剂可以减缓肿瘤生长，提高弥漫性脑桥脑胶质瘤(DIPG)动物模型的存活率，这是儿童中最致命的脑肿瘤。目前，尚无批准用于治疗DIPG的药物。这项研究为有前景的新治疗策略打开了大门。

“我们的研究结果令人鼓舞，并表明在临床试验中测试这种酶的抑制剂可能是合理的，”资深作者Oren Becher医学博士说，他是来自Ann&Robert H. Lurie儿童医院的Stanley Manne儿童研究所和西北大学Feinberg医学院儿科副教授。“在此之前，我们需要在动物模型中评估不同的ACVR1抑制剂，以确保我们为儿童试验带来最安全有效的药物。”

2014年，Becher博士的实验室共同发现，大约25%的DIPG中发现了ACVR1突变，导致该酶过度活跃。在目前的研究中，Becher博士及其同事首次在动物模型中证明，这种酶突变与20%的DIPG中发现的组蛋白突变(H3.1 K27M)相互作用。总之，这些突变在启动肿瘤发展中是重要的。组蛋白是一种蛋白质，可以像DNA的线轴一样，帮助将6英尺长的DNA链包装到每个细胞的微小核心中。组蛋白还有助于调节哪些基因打开和关闭，这是一个在组蛋白突变时出错的过程。

“我们未来的工作将研究为什么以及如何将ACVR1和组蛋白突变共同作用以引发DIPG的发展，”Becher博士说，他也是Rory David Deutsch恶性脑肿瘤研究学者。“更深入地了解这一过程将使我们更接近为DIPG儿童确定一种成功的治疗方法。”

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