澳大利亚和美国科学家的合作研究成果导致发现了一种有前途的新方法，可用于治疗一些最严重的白血病，包括主要影响婴儿的侵袭性白血病。
MLL重排白血病(MLL-r白血病)是白血病的一种亚型，具有一种特殊的遗传结构，称为MLL重排。这种情况发生在约80%的婴儿(一岁以下儿童)急性白血病病例中，以及多达10%的所有白血病病例，包括急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞性白血病(AML)。MLL-r白血病通常对化学疗法有抗药性，极难治疗，它夺走了许多受影响者的生命，而幸存者由于受到高度强化的治疗而往往会遭受严重的长期影响。
这项新研究将于本月在国际期刊《癌细胞》上发表，描述了一种针对MLL-r白血病开发的新疗法，具有“出色的药物特性”。当用于治疗正在增长的源自人类患者的MLL-r白血病的特殊繁殖小鼠时，该疗法产生了“剧烈反应”，治愈了许多小鼠。研究人员希望这种新疗法能够证明对人类MLL-r白血病具有成功，并有望将其研究迅速转化为临床试验。
澳大利亚儿童癌症研究所血液癌症主题主任理查德·洛克教授说：“对于MLL-r白血病，迫切需要新的治疗方法。”``目前用于治疗的药物组合通常无效，并且会引起严重的副作用。这对任何人都是不可取的，但是对于儿童来说，这尤其是个问题，因为儿童的成长中的身体非常容易受到有毒药物的破坏作用。
新开发的药物是一种称为VTP50469的小分子抑制剂，是一种新的靶向治疗药物，其命名是因为它们旨在特异性靶向对癌细胞存活和生长至关重要的分子。这样的疗法与常规药物疗法相比具有明显的优势，因为它不仅有效，而且引起的副作用要少得多。在MLL-r白血病的情况下，靶向分子是Menin和MLL融合蛋白，它们在白血病细胞中相互作用以驱动细胞的生长。
洛克教授说：“这种新药特别令人兴奋的是，当单独使用时，它显示出显着的抗白血病活性。”“看到单个药物引起如此剧烈的反应是非常不寻常的，因此我们非常乐观地认为它将对人类有效。”
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