突破性科学为在美国影响150万人的疾病提供了希望
今天,享有盛名的《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表了由莫纳什大学教授埃里克·莫兰德(Eric Morand)领导的研究,这为治疗狼疮提供了第一个真正的希望,狼疮是一种在美国影响150万人,在全球超过500万人的疾病,90 %的女性,并且无法治愈。
该结果是一项国际三年期三期试验,该试验针对一种潜在的新药来治疗这种自身免疫性疾病(也称为系统性红斑狼疮(SLE))。
狼疮是一种自身免疫性疾病,免疫系统会攻击身体的健康部位。它是一种特别隐蔽的疾病,因为它具有10%的十年死亡率,“监督您在360多例SLE患者中进行的全球临床试验的莫兰德教授说,如果您在二十多岁时被诊断出这是一个可怕的结果。”
这项名为TULIP 2的试验评估了阿斯利康的anifrolumab,与安慰剂相比,疾病活动的统计学意义和临床意义上的降低均达到了安慰剂的目的,并且两臂均接受了标准的护理。
莫兰德教授在制定新的狼疮评估标准方面也一直是关键人物,因为该疾病涉及人体的许多器官,因此很难诊断和监测。
根据莫兰德教授的说法,在过去的60年中,仅批准了一种针对该疾病的新疗法,澳大利亚的《药品福利计划》中没有这种新疗法。
60%至80%的SLE成人显示出干扰素诱导的基因增加,这反映了免疫蛋白1型干扰素的过量生产。尽管先前在狼疮中阻断这种蛋白的尝试失败了,但潜在的新疗法anifrolumab通过阻断机体所有细胞上的受体起作用,旨在逆转狼疮症状的触发。
莫兰德教授说,干扰素与其他自身免疫性疾病(如硬皮病和干燥综合征)有关,“因此在其他干扰素相关疾病的治疗中也可能使用阿尼单抗。”
在TULIP 2试验中,合格的患者每四周接受固定剂量的anifrolumab或安慰剂静脉输注。TULIP 2评估了anifrolumab在减少疾病活动中的作用-指出了在全球疾病活动性测量中的显着作用。
该试验于2015年至2018年进行,涉及362名患者,每四周一次静脉接受300 mg药物或安慰剂,共48周。使用确定的所有器官改善情况的临床评估以及发作的次数(观察到患者发烧,关节疼痛或肿胀,疲劳,皮疹或口腔或鼻子溃疡或溃疡)来评估获益。志愿者年龄在18至70岁之间,尽管接受了标准治疗,但仍患有中度至重度疾病。SLE患者通常死于器官衰竭。
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