IKBFU科学家开发出了胶囊壳的成分,该成分用于治疗称为“苯酮尿症”的遗传性疾病。苯丙酮尿不足症是一种导致称为苯丙氨酸的氨基酸降解的疾病。该氨基酸存在于含蛋白质的食物中。苯丙氨酸含量高会导致一生的智力发育问题。如果未在两岁以下的儿童之间使用饮食疗法,那么这种侵犯行为将导致大脑发育的不可逆转的偏差。成年人血液中苯丙氨酸水平的增加会降低智力水平和反应速度。
IKBFU的生命系统研究所所长Olga Babich告诉我们:
“当今,科学家正在寻找治疗遗传性疾病的新方法。苯丙酮尿症是此类疾病之一,它由于苯丙氨酸氨基酸含量不足引起的体内代谢异常而导致血液中积聚有毒产物。世界上平均每千名儿童中苯丙酮尿症的分布是十分之一,从1:200000到1:4370不等。在俄罗斯,苯丙酮尿症的频率平均为1:7000。最常见的是苯丙酮尿症的经典形式,其中目前的饮食疗法(饮食中不含苯丙氨酸)是唯一有效的治疗方法”。
据这位科学家说,现在有更多的方法可以治疗这种疾病。例如,方法之一是酶疗法-酶治疗。但是在俄罗斯,由于缺乏可用技术,因此未使用这些方法。虽然最有希望的是以注射和胶囊/丸剂的形式用于治疗称为“ L-苯丙氨酸-铵裂合酶”的酶,其将苯丙氨酸分解为安全的产品。该酶的治疗用途受到其不稳定性的限制,特别是在胃的酸性环境中。因此,科学家面临的主要挑战是开发一种稳定的L-苯丙氨酸-铵裂解酶胶囊。
奥尔加·巴比奇(Olga Babich)强调:
“作为这项研究的一部分,一组科学家开发了基于多糖:琼脂,角叉菜胶和羟丙基甲基纤维素的L-苯丙氨酸-铵裂解酶的胶囊壳组合物。该酶的不同储存温度对胶囊化形式的影响我们还发现,对于所有建议的胶囊制剂,最适合该药物的储存温度为25°C。6个月后,在4°C和30°C的胶囊储存温度下,药物的储存量显着下降酶的活性高达90%,下一阶段的研究将致力于研究在接近人体胃肠道的模型条件下,L-苯丙氨酸-铵裂解酶破坏胶囊的机理,因为将来开发的胶囊将用于苯丙酮尿症的替代疗法”。
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