St. Jude实验性抗疟药在首次临床试验中显示出希望

在圣裘德儿童研究医院发现的一种速效抗疟疾化合物具有良好的耐受性，并且在人类的第一项研究中显示出令人鼓舞的抗疟疾作用。该发现于本周初在线发表在《柳叶刀传染病》杂志上。

“这一结果支持了化合物SJ733作为抗疟疾联合治疗的速效成分的进一步开发，”圣裘德传染病系的通讯作者Aditya Gaur医师表示。“该药物具有良好的耐受性和吸收性，并具有快速的抗寄生虫作用。”共同的第一作者是澳大利亚QIMR Berghofer医学研究所的Gaur和James McCarthy，医学博士，MBBS。

研究人员正在探索增加和/或扩展SJ733血液水平以最大程度提高其对患者有效性的方法。

挑战

疟疾是由被感染的蚊子传播并破坏红细胞的寄生虫引起的。该疾病仍然是全球疾病和死亡的主要原因。幼儿是最脆弱的群体。基于青蒿素的组合药物疗法目前正被用作疟疾的一线治疗。但是其成功受到新兴耐药性的威胁。

肯塔基大学药学院院长R. Kip Guy博士说：“通过新机制起作用的安全有效的抗疟疾药物是对抗耐药性疾病的迫切需要。”在圣裘德化学生物学和治疗学系系主任期间，盖伊领导了SJ733的抗疟疾药物发现工作和临床前开发工作。临床前试验表明，SJ733可抵抗对当前一线药物具有抵抗力的疟疾寄生虫。

Gaur说，这项研究工作反映了这种疾病的全球影响。他指出，这项工作涉及科学家在三大洲和多个时区之间进行协作和无缝交换信息的工作。

SJ733

SJ733是进入临床试验的新型抗疟疾化合物中的第一批。它通过破坏疟原虫从红细胞中去除多余钠的能力来发挥作用。随着钠的积累，受感染的细胞变得越来越不灵活。细胞被免疫系统清除或被捕获在小血管中。

作为孟菲斯1a期研究和澳大利亚布里斯班1b期研究的一部分，共招募了38名健康志愿者。孟菲斯的23名健康志愿者接受了越来越多的SJ733剂量试验，这是一项首次在人类研究中了解SJ733剂量，安全性和代谢(包括吸收)的研究。

根据这些结果，15名澳大利亚志愿者在感染了疟疾后接受了SJ733，以了解这种新药的抗疟疾效果。参与者随后接受了治愈剂量的常规抗疟疾联合疗法。

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