胚胎干细胞制造的肝细胞成功移植到人体

国家儿童健康与发展中心(NCCHD)的小组由执行理事原原仓雄夫，医疗理事福田晃成，器官移植中心副理事长坂本清介，内分泌和代谢医学理事H川礼子组成再生医学中心主任梅泽明弘(Akihiro Umezawa)于2019年10月21日进行了全球首例由医生发起的临床试验，题为``新生儿患者的探索性研究/ HAES移植治疗先天性尿素循环障碍的临床试验''。这是使用由美国国家儿童健康与发展中心生产的人类ES细胞衍生的肝细胞(HAES)在人体上进行的一项临床试验，该疗法的成功是世界上前所未有的成就。

该临床试验中的患者是一个6天大的婴儿，患有尿素循环障碍，阻止其分解有毒的氨。此临床试验是肝细胞移植，其中将源自人类胚胎干细胞(ES细胞)的肝细胞注射到肝脏血管中，并作为“过渡疗法”进行，直到患者能够安全地进行肝移植，出生后3至5个月大(体重约6公斤)。肝细胞移植后，患者血氨浓度未见升高，并且能够成功完成下一次肝移植治疗。

尽管常规肝细胞移植治疗中的最大问题是无法获得稳定的肝细胞供应，但是这次由ES细胞稳定地产生了肝细胞。从该试验的成功“桥梁治疗”中可以预期，无法进行肝移植的新生儿将能够安全地进行移植。

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