在过去十年的大部分时间里，西雅图儿童研究所免疫和免疫疗法中心主任戴维·罗林斯(David Rawlings)博士一直梦想着为不注射胰岛素但使用人自身免疫细胞的1型糖尿病儿童开发一种疗法。针对和治疗这种疾病。
现在，新的研究和新的资金注入使这一梦想更加接近了现实，并且更接近了在西雅图儿童医院与研究合作伙伴弗吉尼亚梅森(BRI)的贝纳罗亚研究所合作开展的一项实验疗法的首次人类临床试验的过程。 。
罗林斯说：“从梦想开始的事情现在已经可以实现。”“我的希望是，我们的研究将导致一种新的治疗方法，该治疗方法能够关闭导致儿童1型糖尿病发展的破坏性免疫反应。”
糖尿病的免疫系统失衡
罗林斯(Rawlings)也是西雅图儿童医院免疫学系主任，华盛顿大学医学院的儿科和免疫学教授，以及BRI总裁简·巴克纳(Jane Buckner)博士共同领导了这项研究。细胞，免疫系统的抗病白细胞。
在1型糖尿病中，特定类型的称为效应T细胞的免疫细胞会错误地攻击胰腺中产生胰岛素的胰岛细胞。这些胰岛细胞的作用是感应血液中的葡萄糖水平何时升高，并通过释放胰岛素来做出反应。
由于免疫系统的其他组成部分，即调节性T细胞(Treg)不能正常发挥作用，攻击仍在继续。
罗林斯说：“一个健康的免疫系统需要调节性T细胞来平衡效应T细胞的攻击。”“调节性T细胞告诉效应T细胞冷静下来，并限制对胰腺等组织的损害。”
胰岛细胞一旦被不受控制的效应T细胞破坏，就不会释放胰岛素。然后，血液中的葡萄糖水平持续升高，从而引起糖尿病的早期症状，如尿频，口渴，饥饿和极度疲劳。
新型工程化T细胞提供了一种恢复胰腺平衡的方法
为了阻止这种攻击，Rawlings的实验室设计了一种对患者自身T细胞进行基因工程的方法，因此它们的功能类似于正常的Treg。希望是当这些工程化或编辑过的调节性T细胞(edTreg)转移回患者体内时，它们会进入胰腺，在胰腺中可以帮助抑制过度活跃的免疫反应，维持并保护胰岛细胞的功能。
在《科学转化医学》上发表的一篇论文显示了该研究团队如何使用基因编辑技术靶向人类T细胞中的FOXP3基因。通过打开FOXP3，他们为T细胞配备了专门针对Treg的说明。
生成的edTreg看起来与天然Treg非常相似。在动物模型和组织培养物中进行测试时，它们的功能也像天然Treg。最后，研究人员展示了如何使工程细胞具有抗原特异性。根据Rawlings的说法，此功能是通过将T细胞受体附着到工程细胞的表面来实现的，对于将细胞靶向糖尿病患者的胰腺至关重要。
验证这些结果的进一步研究将有助于为1型糖尿病细胞疗法的1期临床试验铺平道路。
他说：“这些数据提供了第一个证据，证明通过打开FOXP3进行工程设计足以制造出功能类似Treg的细胞产品。”“这不仅是一项具有里程碑意义的研究发现，而且可以直接转化为临床用途。”
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