RNA显示出逆转神经系统疾病潜在突变的潜力

科学家成功地编辑了活体动物中的RNA，使修复后的RNA能够纠正蛋白质中的突变，从而导致人们称为Rett综合征的人虚弱的神经系统疾病。

俄勒冈卫生科技大学研究人员的研究进展发表在“细胞报告”杂志上。

OHSU Vollum研究所的资深科学家盖尔·曼德尔(Gail Mandel)博士说：“这是使用可编程RNA编辑来修复神经疾病小鼠模型中的基因的第一个例子。”“这为我们提供了一种具有吸引力的方法。”

Rett综合征是一种令人衰弱的神经系统疾病，由编码蛋白质MeCP2的基因突变引起。该病几乎只发生在女孩身上，由于它位于X染色体上，因此估计影响了10,000个活产婴儿中的1个。

由博士后研究员约翰·辛纳蒙(John Sinnamon)博士领导的曼德尔(Mandel)和合著者致力于研究一种在RNA或核糖核酸水平上修复突变的MeCP2蛋白的方法，该蛋白可作为携带信息的信使。 DNA控制蛋白质的合成。

其他科学家已经使用可编程的RNA编辑修复技术来针对基因工程小鼠的肌肉营养不良甚至听力丧失。

然而，这是该技术在因遗传突变而根深蒂固的神经系统疾病中具有前景的第一个证明。与其他器官的疾病(如肌肉或肝脏)相比，神经系统对这种技术的挑战更大，后者的细胞异质性要小得多。

这项新的研究针对并修复了多种细胞类型中的MeCP2蛋白，这是科学的先河。

曼德尔说：“我们在三个不同的神经元群体中修复了MeCP2蛋白。”“因此，假设我们可以广泛地提供编辑组件，它就有可能在整个大脑中起作用。”

由爱丁堡大学的艾德里安·伯德(Adrian Bird)博士领导的先前具有里程碑意义的研究表明，有可能逆转小鼠的Rett样症状，这也暗示着在人类中也有可能。

曼德尔说：“由于这个原因，瑞特综合症是这项技术的理想测试案例。”

OHSU的研究表明RNA修复有望作为一种概念证明，而Mandel强调，还需要做更多的研究来测试它是否能逆转小鼠的Rett样行为，并提高修复的效率和特异性。

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