导读来自和美国机构的一组研究人员与几家公司实体一起发现，向慢病毒载体添加蛋白质可以保护他们免受免疫系统攻击。在他们发表在科学转化医学杂
来自和美国机构的一组研究人员与几家公司实体一起发现，向慢病毒载体添加蛋白质可以保护他们免受免疫系统攻击。在他们发表在“科学转化医学”杂志上的论文中，该小组描述了他们在寻找治疗血友病的新方法以及他们的方法如何在猴子身上发挥作用的工作。
血友病损害了身体产生血栓的能力，即使是轻微的伤害也会使人们极易出血。可遗传的病症被认为出现在基因组中缺乏凝血因子的人群中。目前，科学家正在尝试使用基因疗法治疗血友病患者。一种这样的疗法涉及使用腺相关病毒(AAV)来递送表达缺失的凝血因子的基因。不幸的是，大多数人在成年后会对AAV产生免疫反应。在这项新的努力中，研究人员采用了另一种使用不同类型载体的方法。
该方法使用慢病毒载体(LVs)代替AAV;LV来自HIV，在人类中不太普遍，因此提供了更好的基因治疗选择。但研究人员发现，在将吞噬细胞(白血细胞)传递给目标之前，它们往往会被吞噬细胞(白细胞)从体内移除。为了解决这个问题，研究人员使用了一种名为CD47的蛋白质。之前的研究发现CD47能够避免被吞噬细胞检测和清除。研究人员将其应用于LV表面，以帮助LV逃避检测和随后的清洁。
研究人员通过将它们注射到六只测试猴中来测试它们的改良LV。他们报告说，LV能够将治疗方法传递给他们的目标(肝脏和脾脏)，并按计划将基因有效地转移到肝细胞。需要进行更多的测试，但研究人员表示，他们的方法可能会导致血友病的低剂量治疗，他们指出这可能会减少副作用并降低制造商的生产压力。
标签：慢病毒载体
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