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包括昆士兰大学研究人员在内的国际团队已经确定了在智障人士中发现的一种突变基因,该突变基因可以被靶向治疗。 USP9X基因可调节智障(ID)

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研究人员在开发基于基因的策略以治疗各种以严重神经系统疾病为特征的遗传性神经代谢疾病方面取得了长足的进步。由Mary Ann Liebert,Inc