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Cromolyn钠可延缓疾病发作 并且在小鼠模型中具有神经保护作用

波士顿-肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的病因尚未完全明了。肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种致残的神经退行性疾病,会影响大脑和脊髓的神经细胞,导致肌肉衰弱和早期死亡。在疾病的发生和发展中发挥作用。在马萨诸塞州总医院(MGH)的研究人员领导的研究中,并在《科学报告》上发表,抗炎药的治疗延缓了ALS小鼠模型的疾病发作。

美国食品药品监督管理局(FDA)仅批准了两种治疗ALS的方法,并且效果不佳。来自MGH的最新研究表明,用于治疗哮喘和其他病症的cromolyn钠是FDA批准的化合物,在阿尔茨海默氏病的细胞和动物模型中发挥神经保护作用。为了测试该药物对ALS的治疗潜力,由Sean M. Healey&AMG ALS神经疾病表观遗传学实验室主任,MassGeneral神经退行性疾病研究所Ghazaleh Sadri-Vakili博士领导的研究小组与Healey合作Center和MGH的同事向有或没有引起ALS的基因突变的雄性和雌性小鼠注射了cromolyn钠。

除了观察到这种治疗方法可以延缓携带ALS突变的小鼠的疾病症状发展外,研究人员还证明了这种方法可以保护神经元免于退化,并有助于维持神经与肌肉之间的连接。此外,可可莫那酸钠通过靶向特定的免疫细胞(称为肥大细胞)减少肌肉周围的炎症,并减少脊髓和血液中的促炎性标志物。

Sadri-Vakili说:“我们的研究支持炎症在ALS进程中起重要作用的观点,因此探索抗炎治疗对于开发有效的治疗可能具有重要价值。”“我们的研究结果表明,克罗莫林治疗可在ALS小鼠模型中提供神经保护作用。这些作用是否会转化为患有这种疾病的人还有待观察。因此,我们将继续探索炎症在疾病发展和进展中的作用,以期获得希望。将这项研究转化为潜在的ALS治疗。”

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