Ben-Gurion内盖夫大学(BGU)的研究人员正在开发一种新的肌萎缩侧索硬化症(ALS)疗法,该疗法使用现有的FDA批准的药物,恢复中枢神经系统(CNS)免疫防御并延长预期寿命。
ALS,也称为Lou Gehrig病,是一种致命的进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的运动神经细胞。运动神经元的进行性退化导致萎缩,麻痹并最终由于呼吸肌的衰竭而死亡。
由于ALS的确切原因尚不清楚,目前的研究主要集中在延长发病后预期寿命,目前大多数患者的预期寿命为2至5年。
疾病进展的部分原因与神经胶质细胞活性增加有关,神经胶质细胞是一种免疫细胞,可破坏和杀死人体的运动神经元细胞,降低其净化中枢神经系统环境的能力。
Avram的Rachel Lichtenstein博士和BGU的Stella Goldstein-Goren生物技术工程系专注于减少这种负面的免疫反应。“我们找到了一种方法来阻止神经胶质细胞攻击和杀死健康的脑细胞,”利希滕斯坦博士说。
她成功地将美国食品和药物管理局批准的用于治疗某些自身免疫性疾病和癌症类型的药物MabThera的一部分重新设计成一种治疗肌萎缩侧索硬化症的新分子。
“我们对ALS转基因小鼠的实验结果显示预期寿命显着增加”,Lichtenstein博士说。“由于这种药物已被批准,我们认为我们只需要有限的临床前试验,比其他措施更早到达临床阶段。”
“这也可能对其他神经退行性疾病患者的阿尔茨海默氏症和帕金森病患者的预期寿命产生重大影响, “BGU技术转让和商业化公司BGN Technologies业务开发高级副总裁Ora Horovitz博士说。“我们的新候选药物可能有效地促进人类大脑的自我清洁机制,从而改善数百万人的生活。”研究人员正在寻求制药公司的合作伙伴。
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