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新药为患有侵袭性急性淋巴细胞白血病的婴儿提供了希望

一种突破性的新药为有可能从急性淋巴细胞白血病的侵袭性疾病中死亡的小婴儿提供了希望,并可以帮助所有癌症患者。

来自悉尼儿童癌症研究所的一个研究小组证实了一种凶猛的血癌形式,它可以杀死一半收缩的婴儿,在接受化疗和新药CBL0137治疗的老鼠身上检测不到。

但儿童癌症研究所研究员Klaartje Somers博士表示,它具有更大的前景,因为它可用于所有类型的癌症,包括乳腺癌和肠癌等实体瘤。

美国成年人正在进行的试验发现该药物的耐受性非常好。希望澳大利亚癌症已经复发的儿童将有机会参加明年未成年人新药的首次试验。

不像昂贵的新疗法,如CAR T细胞疗法,将患者的免疫系统引向癌细胞,这种药物通过重新激活身体的P53途径起作用,从而杀死受损细胞。这种途径通常在癌症患者中发生突变,癌细胞抑制它,因此它们可以保持活力并继续传播。

Somers博士本周在国际癌症杂志上报告说,这种药物本身可以延缓癌症的进展,但当它与化学疗法相结合时,它的效果更好。给小鼠化身注射来自患有无法治愈的癌症的患者的血液和骨髓样品。

“当我们自己使用分子或化学疗法时,没有一个小的反应,但当结合使用时,治疗非常有效并且删除了小鼠中的所有癌细胞,”Somers博士说。

在米歇尔·亨德森博士和米歇尔·哈伯教授的带领下,萨默斯博士的工作主要集中在致命的血液癌症上,这种致命的血症致使小婴儿瘫痪。

十分之一的急性白血病患者MLL基因发生突变,这意味着他们患有非常侵袭性的疾病。有这种基因突变的婴儿中有一半会死于这种疾病以及治疗它所需的侵袭性化疗。

那些幸存下来的人有心脏病,精神发育迟滞,生长问题和成人甲状腺和乳腺癌的风险,这是由于杀死癌症所需的侵袭性化疗所致。

Somers博士希望通过将新疗法与化学疗法相结合,医生将能够减少所需的化疗量并减少这些副作用。

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