支持批准新抗癌药物的证据引发了一些问题

据BMJ今天发表的一项研究得出结论，2014年至2016年期间支持欧洲新癌症药物批准的大约一半试验被认为存在偏倚的高风险，这表明治疗效果可能被夸大了。

这些发现增加了现有研究的重要性，这些研究引起了对支持新型抗癌药物的低标准证据的严重关注，并强调了改进癌症药物试验的设计，实施，分析和报告的必要性。

在，欧洲药品管理局(EMA)负责评估新药的临床有效性和安全性。

2017年，超过四分之一(92/24)的EMA批准用于抗癌药物，其中大多数是基于随机对照试验的证据，被认为是评估治疗效果的“黄金标准”。

然而，随机对照试验的设计，实施，分析或报告中的缺陷可能会扭曲治疗效果的估计，可能会危及其研究结果的有效性。

为了更详细地评估这些缺陷，一组国际研究人员检查了2014年至2016年支持欧洲癌症药物批准的随机对照试验的设计，偏倚风险和报告。

在此期间，EMA根据54项研究批准了32种新的抗癌药物。其中，41例(76%)为随机对照试验;39有可用的出版物，因此被纳入研究。

只有10项试验(26%)将总生存率作为主要(主要)终点进行测量。其余29项试验(74%)评估了临床获益的间接(替代)测量，这些测量并不总能可靠地预测患者是否会活得更长或生活质量更高。

总体而言，19项试验(49%)由于其设计，行为或分析方面的不足而被判定为偏倚风险较高。评估总体生存率的试验比评估临床获益的替代指标的试验具有较低的偏倚风险。

监管机构发现在此期间批准的32种新药中有10种(31%)存在其他问题，但这些问题在科学文献中很少出现。

研究人员指出了一些局限性。例如，他们没有包括临床研究报告，其中包含有关试验方法和结果的详细信息，他们只关注癌症药物试验，因此研究结果可能不适用于其他治疗领域的试验。

此外，他们评估了偏见的“风险”，而不是偏见本身：作者确定的方法学缺陷仍然可能不会导致偏见的结果。

他们还承认，由于癌症试验的复杂性，一些偏见可能是不可避免的，但是他们的研究结果应该促使政策制定者，研究者和临床医生“仔细考虑支持监管决策的关键性试验中的偏倚风险，以及哪些新的癌症疗法为患者带来了有意义的益处。“

科学出版物和监管文件应该使患者和临床医生更容易理解研究的进展情况，“他们补充道。

在一篇链接的社论中，澳大利亚的研究人员认为，支持批准抗癌药物的证据的不确定性和夸大“如果患者面临严重或致命的不良反应而不会产生可能的益处，或者放弃更有效和更安全的治疗方法，会造成直接伤害。”

他们补充说，不准确的证据也会导致无形的伤害，这会带来虚假的希望并导致分散所需的姑息治疗。

他们写道，这项研究表明单靠试验证据是不够的。还需要对该证据进行质量评估，以确保这些试验准确地估计治疗效果。

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