科学家使用基因沉默治疗亨廷顿舞蹈症

亨廷顿氏病是一种致命的遗传性疾病，无处可治，这是一种致命的遗传病，一生难忘，其症状似乎同时患有ALS，帕金森氏症和阿尔茨海默氏症。患者失去了无法控制的运动和抑郁的认知能力，常常在养老院中度过生活，最终变得无法走路或说话，但通常能够理解语言并认识家庭。

医学教授，神经治疗学院联合主任，该领域的全球知名领导者Neil Aronin医学博士正在探索一种基于基因沉默或RNA干扰的有前途的新疗法。基因沉默的目的是在保持正常亨廷顿基因的同时，关闭导致该疾病的突变亨廷顿基因。初步研究表明，这种治疗策略对培养的细胞和小鼠有效而安全。阿罗宁博士及其同事正在研究如何最好地将基因沉默传递给人们。

“从科学上讲，我有兴趣了解我们如何改变或减少导致该疾病的基因的作用，”阿罗宁说。“我们将RNA干扰作为减少人类亨廷顿蛋白的核心概念。我们将一小段RNA插入病毒中。我们可以将这种病毒放入表现疾病的大脑细胞中。”

他说：“利用RNA干扰，它可以减少突变型亨廷顿蛋白的表达。”“那是好消息。”

杰森·摩根(Jason Morgan)今年40岁，从去年开始一直患有亨廷顿舞蹈症。该病是遗传性的;具有扩展基因的父母所生的孩子有50-50的机会遗传它。约有30,000名美国人患有亨廷顿舞蹈症。

摩根说：“我有一天突然醒来，感到自杀了，”他描述了这种疾病的常见症状。“我以前从未有过这种心态。我希望我的儿子不必处理这个。我希望亲爱的上帝，他不必处理这个。”

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