由ForschungszentrumJülich开发的阿尔茨海默病候选药物PRI-002已成功完成了涉及健康志愿者的临床研究的第一阶段。当在四个星期的时间内每天给药时，该活性物质被证明对人类安全。下一个里程碑将是临床II期患者疗效的证明。
“ 2018年夏季，候选药物PRI-002在单次给药时(已达到计划的最高剂量)已经证明了其在人类中的安全性和耐受性。血液中的药物浓度达到了以前在治疗中有效的值动物模型。现在我们还能够在每天给药四周后证明该化合物的安全性，”尤利希结构生物化学研究所(ICS-6)和海因里希·海涅(Heinrich Heine)物理生物学研究所所长Dieter Willbold教授说。杜塞尔多夫大学。这项研究是由维也纳医科大学临床药理学系的Michael Wolzt教授与ICS-6的DagmarJürgens博士密切合作进行的。Neuroscios GmbH，
近年来，许多阿尔茨海默氏症候选药物在关键的临床第三阶段均告失败，该阶段已证实该药物的功效和安全性。他们在阿尔茨海默氏症患者的记忆力和认知能力上没有任何改善。淀粉样β蛋白(Abeta)是许多失败的候选药物的重点。Dieter Willbold说：“这当然有充分的理由，因为有明确的遗传学证据表明Abeta在阿尔茨海默氏症痴呆症的发展中起着决定性作用。”两项研究都试图通过抑制所涉及的裂解酶来减少其前体蛋白质APP中Abeta单体的形成，或者使用单克隆抗体来假设它们会诱导各种形式的Abeta降解。
淀粉样β单体是人体中天然存在的蛋白质，是一生中由淀粉样前体蛋白APP产生的。这些Abeta单体是无毒的，在正常条件下极少会聚集成Abeta低聚物，因为几种Abeta单体必须同时在同一位置组装，这是非常罕见的事件。但是，等待时间越长，即使是罕有事件也变得更有可能。这就是为什么年龄是阿尔茨海默氏病最重要的危险因素的原因。当第一个Abeta低聚物形成时，它们可以自我繁殖，并且与单体不同，它们具有很高的毒性。它们还会损害大脑神经细胞的正常功能。与神经细胞之间的斑块中较大的原纤维相比，
“对于我们的候选药物，我们考虑了一种不同的方法，因为它已不再是Abeta本身的形成而是聚合成寡聚体的问题这一原理已为人所知，”该研究所的Antje Willuweit博士说。神经科学和医学(INM-4)，曾陪伴Dieter Willbold进行多年研究。
PRI-002的作用机理与以前的候选药物完全不同。它直接破坏了有毒的寡聚体，而没有免疫系统的参与，将它们分解成无害的Abeta单体。
另外，PRI-002属于全新的药物类别，即所谓的D肽。这些由通常在生物蛋白质中发现的L-氨基酸残基的精确镜像组成，因此在体内根本不会降解或非常缓慢地降解。结果，PRI-002足够稳定，可以口服，即作为片剂或胶囊剂。
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