一项合作临床试验的发现对如何使用靶向疗法治疗费城染色体驱动的白血病产生了重要见解

圣裘德儿童研究医院和中国儿童癌症研究小组的研究人员领导了第一个随机的，Ⅲ期临床试验，比较了费城染色体驱动的急性淋巴细胞白血病(ALL)的靶向疗法。结果表明，达沙替尼药物比标准治疗提供了更多益处，这导致了这种白血病的治疗方式发生了变化。该发现今天在《JAMA肿瘤学》上发表。

BCR-ABL1基因的融合导致费城染色体的形成，占儿童ALL病例的3-4%。这种亚型是高风险的，并且与不良的预后相关。

“这是一次非常富有成果的合作，”圣裘德肿瘤学系主任裴清汉医学博士说。“没有任何一个机构可以招募到足够的患者来进行这种随机临床试验。通过与中国儿童癌症研究小组合作，我们能够回答哪种靶向治疗最有效。”

研究人员比较了伊马替尼的疗效，伊马替尼是费城染色体阳性(Ph +)ALL的首个靶向疗法，还使用了下一代抑制剂达沙替尼(dasatinib)。研究表明，达沙替尼在四年内的无事件生存率为71%，而伊马替尼为49%。

这项研究招募了全国20家主要医院的Ph + ALL患者。其中，92例患者接受了达沙替尼，97例接受了伊马替尼。所有患者均接受了无预防性颅脑放射的强化化疗，只有四名患者接受了干细胞移植。

“这项研究证明了全球医学的重要性，”圣裘德全球儿科医学系主任卡洛斯·罗德里格斯·加林多博士说。“通过在一国进行的研究得出的结果，可以通过告知护理标准的变化来挽救世界各地儿童的生命。”

该临床试验的结果已在2019年的欧洲小儿肿瘤学会和美国血液学学会年会上报告。该数据有助于为美国和欧洲其他国家研究小组的决定提供依据，包括将达沙替尼用于治疗费城染色体阳性所有在临床协议中向前发展。

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