小鼠实验可能有助于促进新的FDA批准的脊柱肌肉萎缩疗法

约翰·霍普金斯大学的研究人员以及学术界和制药业的研究人员说，他们已经确定了治疗脊髓性肌萎缩症的新生物学靶标。他们报告说，有证据表明，针对该目标的实验药物与最近被(美国)食品和药物管理局(FDA)批准用于改善小鼠疾病症状的称为nusinersen的药物一起起“助推器”的作用。 。

在发表在《神经元》上的一份工作报告中，研究人员说，这种联合疗法可以改善脊髓性肌萎缩症小鼠的存活时间，体重和运动能力，这是一种相对罕见的遗传性疾病，以运动神经元的丧失为特征。

Nusinersen于2016年12月获得FDA批准，成为首个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，其他几种实验药物仍处于临床试验中。约翰霍普金斯大学的研究人员和他们的同事说，如果进一步的研究证实，“增强型”努森那森疗法有可能显着改善脊髓性肌萎缩症患者的生活，有些患有这种疾病的人只能活几周或几个月，以及其他无法坐，站或走的人。

研究人员告诫说，他们的新研究中使用的加强疗法将不会在市场上出售，甚至很快将不会用于人体试验。首先必须等待数年动物测试的安全性和有效性。但是，他们补充说，他们的研究结果至少提供了一种扩展努西纳森效用的途径。

约翰·霍普金斯大学医学院神经病学副教授夏洛特·萨姆纳博士说：“新的FDA批准的药物nusinersen可能具有“天花板效应”，因为它可能无法完全治愈该疾病。”“我们的方法是与那些开发出努森菌素的人合作，以找出一种增强药物对最病患者的作用的方法。”

患有脊髓性肌萎缩症的小鼠(左)和健康的小鼠。信用：萨姆纳实验室

脊髓性肌萎缩症(婴儿的主要遗传杀手之一)起因于神经元中没有足够的存活运动神经元(SMN)蛋白。该疾病归因于SMN1基因的遗传突变，这是SMN的蓝图，SMN是对发育很重要的运动神经元蛋白。每40个人中就有1个人患有脊髓性肌萎缩症的缺陷基因，全世界所有种族中，多达6,000个婴儿中就有1个患有这种疾病。

当研究可能影响神经元中SMN蛋白水平的机制时，研究人员扫描了一个名为UCSC Genome Browser的基因组数据库，并确定了两个与SMN基因的相反DNA链匹配的基因序列。他们使用分析DNA序列的程序，确定它们组成了一个长RNA。但是，这种类型的RNA有所不同，因为它没有像传统基因那样组成或编码蛋白质的指令，而是“非编码”。

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