UC研究人员发现针对疾病的靶向治疗

辛辛那提大学的一项研究表明，目前正在研究一种靶向疗法，以治疗某些疾病，包括胶质母细胞瘤，也可能有益于治疗其他神经系统疾病。

这项研究于4月6日在线发表在《EBioMedicine》杂志上，该研究揭示了使用称为SapC-DOPS的细胞(新生小细胞)的微观成分进行的治疗传递系统的效果，可以在不损害健康细胞的情况下提供针对性的治疗。这种方法甚至可能被证明可以成功治疗帕金森氏症等其他神经系统疾病。

这项研究是由UC内科的血液肿瘤学教授齐晓阳和UC儿科的研究教授，辛辛那提儿童医院医学中心人类遗传学的成员孙颖共同完成的。

可能从该疗法中受益的神经系统挑战，即高雪氏病，是“一种严重且罕见的遗传病，其中一种脂质在细胞和某些器官中蓄积。这种疾病会引起瘀伤，疲劳，贫血，血小板减少和肿大。肝脏和脾脏的疾病，以及某些患者的协调性差，癫痫发作和认知问题;这是由某种酶的遗传性缺乏引起的，”研究的通讯作者齐说。“患者需要酶替代疗法来治疗这种情况，但是FDA批准的酶替代疗法的主要局限性是无法穿越体内的血脑屏障。因此，可用的治疗方法仅对患有高雪氏症的患者有效。内脏器官，例如肝脏和脾脏，

“ [某些]纳米囊泡具有穿越血脑屏障并选择性靶向脑组织的能力，为提供酶替代疗法提供了生物载体。”

在2000年代初期，Qi开发了SapC-DOPS，它是细胞蛋白SapC和磷脂DOPS的组合，组装成微小的腔可以选择性地靶向细胞并提供治疗，同时保留所有其他未受影响的细胞和组织。过去，他在研究脑，肺癌，皮肤癌，前列腺癌，血液癌，乳腺癌和胰腺癌的癌症动物模型中研究了纳米囊泡。结果是令人鼓舞的，现在该纳米囊泡的人类版本正在临床试验中治疗胶质母细胞瘤。

这项研究表明，它是通过特定的受体和淋巴循环系统渗透到大脑的，这有助于排出体内的毒素和废物。

“在这项研究中，我们证明了纳米囊泡能够将酶传递到动物模型，特别是大脑中的必需组织，” Sun说。“这种新颖的治疗方法纠正了中枢神经系统细胞和组织中酶的缺乏，并且在减少患有某些类型的高雪氏病的动物模型中的炎症和神经系统疾病方面有效。”

齐说：“我们的研究为我们的纳米囊泡提供了一种新的靶向用途，并为治疗这种类型的戈谢病提供了新的策略。”“这是考虑应用时的冰山一角，可能意味着对其他神经系统疾病的治疗很有希望。

“尽管这项研究的重点是一种罕见疾病，但可能对类似但更常见的疾病(例如帕金森氏病)产生影响，在帕金森氏病中，患者大脑中已记录到同一种酶的活性下降。在治疗无改善的情况下，这种类型的高雪氏病将保持致命性，这有可能改善患者的护理。”

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