精神分裂症遗传学的新证据为治疗目标带来希望

在翻译科学更新中，纽约西奈山伊坎医学院的丽贝卡·比恩鲍姆(Rebecca Birnbaum)和巴尔的摩约翰霍普金斯大学医学院利伯脑发育研究所的丹尼尔·R·温伯格(Daniel R. Weinberger)评论了弥合新的遗传发现与精神分裂症的创新疗法之间的差距。温伯格博士说：“用于精神病学的药物最初并不是基于对精神病病因或基本机制的了解而发现的。”

伯恩鲍姆博士补充说：“发现精神分裂症和其他精神病学诊断的遗传危险因素代表着改变这一历史，发现基于病因生物学机制的治疗方法的重要线索。”

遗传协会可能导致精神分裂症的新疗法

在1950年代偶然发现了精神分裂症的首批药物，随后针对相同数量的神经递质的“超效”药物也被发现。这些抗精神病药虽然可以缓解精神分裂症的某些症状，但不一定能针对所有潜在的潜在病因。

随着GWAS的发展，研究人员正在发现与精神分裂症相关的遗传变异数量不断增加，其中一些相对常见，而另一些则很少。尽管个别遗传变异对精神分裂症风险的影响可能很小，但对其影响的基因和途径的进一步研究可能会导致对精神分裂症神经生物学的新认识。

基因表达的研究可能会为精神分裂症的发展机理以及新药物可能的“药物靶标”提供新的见解。由常见和罕见变体牵连的基因或途径可能是新药的特别强候选。系统生物学方法-针对受精神分裂症风险基因影响的大脑功能网络或生物模块-可能比尝试开发针对任何单个基因的药物更有希望。

神经发育研究表明，导致精神分裂症的过程开始得很早，这表明治疗可能在生命早期甚至胎儿时期最有效。新发现的遗传关联也可能对“精密精神病学”产生影响-使用遗传标记评估个体风险差异或为个体患者选择最有效的治疗方法。

尽管有望在了解精神分裂症的遗传学方面取得进展，但将这些发现转化为精神分裂症和其他精神疾病患者的实际治疗进展仍面临着艰巨的挑战。温伯格博士说：“将易感基因转化为新的治疗手段将需要进行广泛的调查，可能还需要一些运气。”“尽管如此，我们在临床药理学方面正面临着巨变机会的门槛。”

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