眼药水在NIH小鼠研究中为脑部疾病提供基因治疗

由美国国家生物医学成像与生物工程研究所(NIBIB)资助的科学家组成的研究团队开发了一种简化的方法，用于提供和监测脑部疾病的基因治疗。该小组使用滴眼剂将一种称为粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的生长因子的基因传递给脑缺血的小鼠模型，这是指大脑缺乏血液，因此缺乏氧气。该治疗导致小鼠脑萎缩，神经功能缺损和死亡的明显减少。该研究小组还设计了一种系统来监控使用MRI进行的基因传递成功。简单分娩和无创监测相结合，有可能有助于改善中风，阿尔茨海默氏痴呆症，帕金森氏病和ALS动物模型中实验基因治疗的研究。

在对包括中风，阿尔茨海默氏症和帕金森氏症在内的多种脑部疾病动物模型的过去研究中，G-CSF有望成为一种潜在的治疗方法。但是，当在超过400名中风患者的人体试验中进行测试时，G-CSF并未改善治疗效果，因此对其的热情降低了。

在人类进行的研究中，无法确定G-CSF是否在患者的大脑中成功表达，这可以解释人类与小鼠之间的结果差异。为了全面测试任何基因疗法对人类的功效，至关重要的是要确定该基因在测试参与者中表达。

哈佛医学院马丁诺斯生物医学成像中心的Philip K. Liu博士及其合作者Dr.佛罗里达大西洋大学的H. Prentice和J. Wu开发了一种新型的G-CSF输送和治疗监测系统。MRI被用于确认通过基因疗法成功给药和递送至大脑的G-CSF的表达。MRI还用于监测在实验性诱发的脑缺血中治疗的有效性。这项工作在《基因疗法》的七月号中有报道。

NIBIB应用科学和技术部主任Richard Conroy博士说：“这种新的，快速，无创的​​基因治疗管理和评估方法有可能成功地转化为人类。”“使用MRI专门成像和验证基因表达，现在使我们更加清楚地了解了基因疗法的有效性。如果在人类中得到证实，小鼠脑萎缩的急剧减少可能导致针对中风和其他经常导致脑部损害(例如心脏病发作)的疾病的高效紧急治疗。”

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