如今，对于几种儿童期恶性肿瘤，治愈率可能很高。但是，对于被诊断患有多种儿科癌症的儿童，预后仍然很差，许多现有疗法与长期副作用相关，这些副作用会影响幸存者的预期寿命和/或生活质量。来自澳大利亚儿童癌症研究所(CCIA)，罗斯威尔公园癌症研究所(RPCI)和Incuron LLC的国际科学家团队在《科学转化医学》杂志上撰文指出，在应对这些持续挑战方面取得了重大进展。
CCIA的丹尼尔·卡特(Daniel Carter)博士，医学博士格伦·马歇尔(Glenn Marshall)和合著者报告说，他们已经确定了一种高度治疗且通常致命的神经母细胞瘤亚型的新治疗方法。在儿童中。研究人员提供的证据表明，蛋白质复合物FACT(促进染色质转录)代表了一种新的有前途的生物标志物候选物，并且是这种侵略性，耐药性疾病的治疗靶标。他们观察到，由生物技术公司Incuron与RPCI的科学家合作开发的靶向FACT的候选药物CBL0137已在神经母细胞瘤的临床前模型中显示出显着的抗肿瘤活性。
CBL0137是一种小分子，属于一种叫做curaxins的药物，该药物是由论文共同作者Andrei Gudkov，PhD，DSci，Roswell Park基础科学高级副总裁以及该公司的创始人兼首席科学官发明的。仁川。
博士说：“这项工作很好地展示了在学术中心和私营企业工作的肿瘤学研究人员国际合作的力量，这使我们希望，我们将看到患这种侵略性疾病的儿童的治愈率和长期结果得到改善，”古德科夫“我们希望能够尽快将curaxin CBL0137的临床研究机会扩展到神经母细胞瘤患儿，鉴于目前可用的治疗选择有限，我们迫切期待这一前景。”
虽然存在这种神经母细胞瘤亚型的另一个靶标，MYC癌基因，但迄今为止，通过药理学手段有效达到该靶标的努力已被证明是失败的。首次在《科学转化医学》中进行的研究表明，这些肿瘤中的MYC活性取决于FACT的存在，而FACT的失活有效中和了MYC，从而导致神经母细胞瘤细胞死亡。
罗斯威尔公园细胞应激生物学系的合著者Katerina Gurova医学博士指出：“值得注意的是，这种类型的肿瘤中FACT的存在似乎与MYC的过度活性一样是不良的预后指标。”如先前发表的研究中所证明的那样，他带领人们努力研究了姜黄素成功靶向FACT的活动机制。
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