美国国立卫生研究院宣布启动一项新举措，以帮助加快镰状细胞病治疗的发展，镰状细胞病是一组遗传性血液疾病，影响美国至少10万人，全球2000万人。Cure Sickle Cell Initiative将利用最新的基因发现和技术进步，将最有希望的基于遗传的治疗疗法安全地转移到临床试验中，在5到10年内完成。
“我们的科学投资使我们达到了这样的程度，即我们有许多工具可以纠正或补偿导致镰状细胞病的缺陷基因。我们现在已经准备好使用这些工具来加速我们寻求治愈的方法，“美国国立卫生研究院国家心脏，肺和血液研究所(NHLBI)主任，医学博士Gary H. Gibbons说道，他正在领导这项工作。
镰状细胞病是由单一的基因突变引起的，该基因突变导致人的红细胞形成异常的镰刀形状。这些镰状细胞会堵塞血管并使细胞失去氧气。反过来，这种缺氧会对身体造成严重破坏，破坏器官，造成严重的疼痛，并可能导致过早死亡。
几十年来对镰状细胞病的基础研究为新的基因治疗方法奠定了基础，例如骨髓细胞的基因编辑，这在动物模型和一些小规模的人体研究中显示出巨大的希望。此外，NHLBI细胞疗法生产辅助(PACT)计划(link is external)一直与研究人员合作生产细胞治疗产品，包括转基因细胞，可以安全地用于患者的临床试验。
美国国立卫生研究院每年花费大约1亿美元用于镰状细胞病研究。通过这一举措，NHLBI寻求支持细胞和基因疗法资源的开发，临床试验，不同管理策略的比较分析，数据库和资源，以及与此病症的治愈性疗法相关的患者和倡导者参与活动。早在2018年，NHLBI又投入了700万美元，用于启动该计划的研究和参与基础设施。
NHLBI任命血液学家Edward J. Benz Jr.，医学博士，Dana-Farber癌症研究所总裁兼首席执行官，作为该计划的执行主任，以及Emmes公司，一家在临床试验，基因和细胞治疗方面具有专业知识的合同研究组织在临床前研究中发展，作为其协调中心。
该倡议及其研究伙伴将建立镰状细胞病遗传治疗国家数据仓库，并对评估临床和成本效益的治疗方法进行比较分析。他们还将建立国家网络，使患者和提供者更容易学习和参与全国各地的研究，临床试验和其他活动。
“患者的参与将成为这项努力的基石，”奔驰说。“患者将与研究人员一起开发和招募临床试验。”
目前，镰状细胞病的唯一治疗方法是骨髓移植，这是一种病人从健康的，与遗传相容的同胞供体接受骨髓的过程。然而，移植对许多成年人来说风险太大，只有约18%的患有镰状细胞病的儿童有健康，匹配的同胞捐赠者。
治愈镰状细胞计划旨在为更广泛的患有该疾病的个体开发治疗方法，并且最初专注于改变患者自身造血干细胞(HSC)的基因疗法，所述造血干细胞产生红细胞和其他血细胞。然后可以通过骨髓移植将这些经过修饰的HSC回馈给患者，使更多缺乏匹配供体的患者可以治愈。
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